تأیید FDA برای Aqneursa؛ نخستین درمان آتاکسی در بیماران آتاکسی-تلانژکتازی
سازمان FDA داروی Aqneursa (levacetylleucine) را به شکل سوسپانسیون خوراکی برای درمان آتاکسی در بزرگسالان و کودکان مبتلا به آتاکسی-تلانژکتازی با وزن دست‌کم ۱۵ کیلوگرم تأیید کرد.
خبرهای مرتبط با «Therapy»
۴ خبر
تأیید Fayuvi؛ نخستین ژن‌درمانی FDA برای نشانگان Sanfilippo نوع A
سازمان FDA داروی Fayuvi (rebisufligene etisparvovec) را به عنوان نخستین درمان تأییدشده برای کودکان مبتلا به نشانگان Sanfilippo نوع A یا MPS IIIA تأیید کرد؛ یک ژن‌درمانی یک‌بارمصرف با ناقل AAV9.
تأیید Isembyld توسط FDA؛ نخستین درمان هدفمند عضلانی برای SMA
FDA داروی Isembyld (apitegromab) شرکت Scholar Rock را برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی در بزرگسالان و کودکان تأیید کرد.
سازمان FDA نخستین درمان بیماران مبتلا به بیماری ذخیره گلیکوژن نوع یکa را…
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) با تأیید تسریع‌شده درمان ژنی Genglycos برای کودکان ۸ ساله و بالاتر و بزرگسالان مبتلا به بیماری ذخیره گلیکوژن نوع یکa، نخستین گزینه درمانی این بیماری نادر را فراهم کرد.
به مدیونایتد بپیوندید 🎉
جدیدترین اخبار دارو و سلامت را در شبکههای اجتماعی دنبال کنید