تأیید Fayuvi؛ نخستین ژن‌درمانی FDA برای نشانگان Sanfilippo نوع A
FDA Approves First Gene Therapy for Pediatric Patients with Sanfilippo Syndrome Type A
سازمان FDA داروی Fayuvi (rebisufligene etisparvovec) را به عنوان نخستین درمان تأییدشده برای کودکان مبتلا به نشانگان Sanfilippo نوع A یا MPS IIIA تأیید کرد؛ یک ژن‌درمانی یک‌بارمصرف با ناقل AAV9.
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) در ۱۷ سپتامبر ۲۰۲۶ داروی Fayuvi با نام ژنریک rebisufligene etisparvovec-hopf را تأیید کرد؛ این نخستین درمان تأییدشده برای بیماران کودکان مبتلا به موکوپلی‌ساکاریدوز نوع IIIA (MPS IIIA) است که با نام نشانگان Sanfilippo نوع A نیز شناخته می‌شود. MPS IIIA یک بیماری ارثی نادر است که به‌تدریج مغز و دستگاه عصبی را تخریب می‌کند و در آن کودکان به‌مرور توانایی‌های شناختی، زبانی و تکاملی خود را از دست می‌دهند. Fayuvi یک ژن‌درمانی یک‌بارمصرف و وریدی است که با استفاده از یک ویروس اصلاح‌شده و غیرعفونی از خانواده ویروس‌های همراه آدنو (AAV9) نسخه‌ای سالم از ژن SGSH را به سلول‌های بیمار می‌رساند. در نتیجه، سلول‌ها آنزیم سولفامیداز را تولید می‌کنند؛ همان آنزیمی که در MPS IIIA کمبود دارد یا وجود ندارد. با تولید این آنزیم، هپاران‌سولفات در لیزوزوم‌ها به‌درستی تجزیه می‌شود و تجمع آسیب‌رسان آن در بدن و مغز کاهش می‌یابد. پیش از این، درمان بیماران تنها بر کنترل علائم متمرکز بود و هیچ گزینه‌ای برای تغییر مسیر بیماری وجود نداشت. کایل دیامانتاس، کمیسر سرپرست FDA، در این باره گفت: «تأیید Fayuvi یک لحظه تاریخی برای کودکان و خانواده‌هایی است که با MPS IIIA زندگی می‌کنند؛ بیماری‌ای که تا امروز هیچ درمان تأییدشده‌ای برای تغییر مسیر ویرانگرش نداشت.» کریم میخائیل، مدیر مرکز ارزیابی و تحقیقات بیولوژیک (CBER) نیز اعلام کرد پزشکان و خانواده‌ها مدت‌ها منتظر چنین گزینه‌ای بوده‌اند. داده‌های کارآزمایی نشان می‌دهد هشت کودک به سن تکاملی شناختی ۳۶ ماه رسیدند، در حالی که در گروه تاریخ طبیعی بیماری هیچ بیماری به این نقطه نرسید. در میان ۱۰ کودک بزرگ‌تر یا در مرحله پیشرفته‌تر بیماری نیز حفظ توانایی‌های عملکردی در دست‌کم یکی از سه حوزه در آخرین ارزیابی مشاهده شد که از الگوی افت معمول در بیماران درمان‌نشده بهتر بود. در بخش هشدارهای ایمنی، خطر ترومبوتیک میکروآنژیوپاتی (TMA) ذکر شده و مانند دیگر ژن‌درمانی‌های مبتنی بر AAV، احتمال خطر بلندمدت ورود مواد ژنتیکی واردشده به ژنوم و بروز تومور مطرح است. Fayuvi باید در مراکزی تزریق شود که توان مدیریت واکنش‌های تزریقی را دارند و همه بیماران از یک روز پیش از تزریق و برای دست‌کم هشت هفته پس از آن کورتیکواستروئید دریافت می‌کنند. این تأییدیه، دومین ژن‌درمانی و ششمین تأیید FDA برای شرکت Ultragenyx در کمتر از یک ماه است؛ پیش از آن ژن‌درمانی Genglycos برای بیماری ذخیره گلیکوژن نوع Ia تأیید سریع گرفته بود. امیل کاکیس، مدیرعامل Ultragenyx، با اشاره به آماده‌سازی برنامه دسترسی UltraCare گفت تمرکز شرکت بر فراهم‌کردن هرچه سریع‌تر دسترسی بیماران در آمریکا و همکاری با مراکز درمانی و بیمه‌گران است. عرضه تجاری محصول انتظار می‌رود طی ۳۰ تا ۶۰ روز آینده به مراکز درمانی واجد شرایط ارسال شود.
پرسش‌های متداول درباره این خبر
موضوع اصلی این گزارش چیست؟
سازمان FDA داروی Fayuvi (rebisufligene etisparvovec) را به عنوان نخستین درمان تأییدشده برای کودکان مبتلا به نشانگان Sanfilippo نوع A یا MPS IIIA تأیید کرد؛ یک ژن‌درمانی یک‌بارمصرف با ناقل AAV9.
مرجع و منبع انتشار این خبر کجاست؟
این گزارش بر پایهٔ بیانیهها و اطلاعات منتشرشده از سوی fiercepharma.com در بخش رگولاتوری تنظیم شده است.
عنوان بین‌المللی و لاتین این موضوع چیست؟
FDA Approves First Gene Therapy for Pediatric Patients with Sanfilippo Syndrome Type A
به مدیونایتد بپیوندید 🎉
جدیدترین اخبار دارو و سلامت را در شبکههای اجتماعی دنبال کنید