مدیونایتد نیوز
⚡ تازه‌ترین
شیوع ابولای Bundibugyo در کنگو؛ وضعیت اضطراری بهداشت عمومی بین‌المللیمجوز بازاریابی FDA برای دستگاه ویپ JUUL2 و دو کارتریج جدیدتأیید FDA برای MIMRYLO (rusfertide) در درمان پلی‌سیتمی‌وراتعریف جهانی پنجم سکته قلبی با طبقه‌بندی بالینی جدید منتشر شداعلام اسامی کرم‌های دست و مراقبت پوست غیرمجاز توسط سازمان غذا و دارومدیرکل دارو: میانگین افزایش قیمت داروی داخلی ۱۱۶ درصد بوده است
صفحهٔ مرجع موضوع

بیماری‌های خودایمنی و نادر

درمان‌های هدفمند بیماری‌های خودایمنی، داروهای یتیم (orphan drugs) و پیشرفت‌های بیماری‌های نادر.

۶ خبر مرتبط مطالعه در ۱ دقیقه آخرین به‌روزرسانی: ۷ شهریور ۱۴۰۵

در بیماری‌های خودایمنی، سیستم ایمنی به‌جای دفاع از بدن به بافت‌های خودش حمله می‌کند؛ از روماتیسم مفصلی و لوپوس تا بیماری التهابی روده، ام‌اس و طیف وسیعی از بیماری‌های نادر. دههٔ اخیر موجی از درمان‌های بیولوژیک و خوراکی هدفمند را برای این بیماری‌ها به بازار آورده است.

بیماری‌های نادر هرچند هرکدام جمعیت کوچکی دارند، مجموعاً میلیون‌ها بیمار را درگیر می‌کنند. نهادهای نظارتی با مشوق‌هایی مانند «داروی یتیم» (Orphan Drug) مسیر تأیید را برای آن‌ها کوتاه‌تر و حمایت‌شده‌تر می‌کنند؛ خبرهای تأیید این داروها اغلب نقطه‌عطف درمان یک بیماری تا پیش از آن بی‌درمان است.

در این صفحه تاییدیه‌های داروهای خودایمنی و نادر، نتایج کارآزمایی‌ها و اخبار شرکت‌های متخصص این حوزه را دنبال می‌کنیم. درمان این بیماری‌ها همیشه تخصصی است و با متخصص بیماری مربوطه هماهنگ می‌شود.

بیماری‌های خودایمنی و نادر پرتکرار در اخبار
بیماریحوزهچرا در اخبار مدیونایتد
روماتیسم مفصلیخودایمنیخبر داروهای بیولوژیک و مهارکننده‌های JAK
لوپوس (Lupus)خودایمنیاولین درمان‌های هدفمند در حال ورود
بیماری التهابی روده (IBD)خودایمنیموج جدید داروهای خوراکی و بیولوژیک
درماتومیوزیت (Dermatomyositis)خودایمنی نادرتأییدهای تازهٔ FDA برای درمان هدفمند
بیماری‌های نادر ژنتیکینادرداروهای یتیم و درمان‌های ژنی

آخرین اخبار این موضوع

سوالات پرتکرار

بیماری خودایمنی یعنی چه؟

یعنی دستگاه ایمنی به‌اشتباه بافت سالم بدن را هدف می‌گیرد. نمونه‌ها: روماتیسم مفصلی، لوپوس، ام‌اس و بیماری التهابی روده. درمان معمولاً سرکوب یا تنظیم همین پاسخ ایمنی است.

«داروی یتیم» چیست؟

دارویی که برای بیماری‌ای با جمعیت کم ساخته می‌شود. سازمان‌های نظارتی مثل FDA و EMA برای تشویق ساخت این داروها مشوق‌هایی می‌دهند: معافیت‌های هزینه، بررسی سریع‌تر و دورهٔ انحصار طولانی‌تر.

چرا داروهای بیماری‌های نادر گران‌اند؟

چون هزینهٔ تحقیق و توسعه روی جمعیت کوچکی از بیماران پخش می‌شود. بیمه‌ها و نظام‌های سلامت معمولاً با مذاکرهٔ قیمت و برنامه‌های حمایت بیمار، دسترسی را مدیریت می‌کنند.

تأییدیه‌های دارویی مرور تأییدیهٔ داروها و درمان‌های جدید توسط FDA، EMA، MHRA و دیگر آژانس‌های نظارتی جهان. سرطان و انکولوژی پیشرفت‌های درمان سرطان — ایمونوتراپی، داروهای هدفمند و نتایج کارآزمایی‌های انکولوژی. کمبود و ایمنی دارو هشدارهای ایمنی، فراخوان محصولات، قطع عرضه و کمبود دارو در بازارهای جهانی و ایران. واکسن و بیماری عفونی واکسن‌های جدید، شیوع بیماری‌های عفونی و اقدامات بهداشتی — از آنفلوآنزا و کووید تا ابولا و هپاتیت. دیابت و متابولیک داروهای دیابت و چاقی، خانوادهٔ GLP-1/ SGLT2 و گایدلاین‌های متابولیک از ADA و EASD. صنعت داروسازی تحرکات اقتصادی، سرمایه‌گذاری و معاملات شرکت‌های دارویی و بیوتک — ادغام، تأمین مالی و زنجیرهٔ تولید. قلب و عروق داروهای فشار خون، چربی خون، نارسایی قلبی و پیشگیری از سکته — از تأییدیه‌های FDA/EMA تا گایدلاین‌های قلب. اعصاب و روان آلزایمر، پارکینسون، صرع، میگرن و سلامت روان — داروهای جدید CNS و گایدلاین‌های درمانی. ژن و سلول درمانی ژن‌درمانی، سلول‌درمانی CAR-T، ویرایش ژن و درمان‌های پیشرفته — از آزمایشگاه تا تأییدیه‌های تاریخی. بیوسیمیلار و ژنریک کپی‌های قابل‌اعتماد داروهای بیولوژیک و شیمیایی — تأیید بیوسیمیلارها و نقش ژنریک‌ها در دسترسی به درمان. کارآزمایی بالینی نتایج فازهای کارآزمایی، داده‌های به‌اصطلاح topline و آنچه از خبرها دربارهٔ داروهای در حال توسعه باید فهمید.