dasatinib وضعیت داروی یتیم EMA را برای کم‌خونی Diamond-Blackfan گرفت

آژانس دارویی اروپا (EMA) در ۲۲ ژوئن ۲۰۲۶ به dasatinib، مهارکننده تیروزین کیناز که در درمان برخی سرطان‌های خون به کار می‌رود، وضعیت داروی یتیم (orphan) برای درمان کم‌خونی Diamond-Blackfan اعطا کرد. کم‌خونی Diamond-Blackfan یک بیماری نادر ژنتیکی است که در آن مغز استخوان توانایی تولید گلبول قرمز کافی را ندارد و بیماران معمولاً از دوران نوزادی با کم‌خونی شدید مواجه می‌شوند. این وضعیت با شماره EU/3/26/3246 ثبت شده و اسپانسر آن کنسرسیوم Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBER) است. طبق اعلام EMA، وضعیت داروی یتیم به این معناست که توسعه‌دهنده از پشتیبانی علمی و نظارتی آژانس برای پیشبرد دارو تا مرحله درخواست مجوز بازاریابی بهره‌مند می‌شود؛ این وضعیت به معنای مجاز بودن یا در دسترس بودن دارو نیست و دارو همچنان باید پیش از عرضه در اتحادیه اروپا مجوز بازاریابی دریافت کند. طی دوره توسعه، پزشکان ممکن است بیماران را در کارآزمایی‌های بالینی در حال انجام ثبت‌نام کنند؛ اطلاعات این کارآزمایی‌ها در EU Clinical Trials Register و ClinicalTrials.gov منتشر می‌شود.