ضرورت سرمایه‌گذاری و ورود صنایع داروسازی کشور به حوزه تولید داروهای بیماری‌های نادر

در همایش تخصصی بررسی چشم‌انداز دسترسی به فناوری‌های نوین درمانی در بیماری‌های نادر و صعب‌العلاج، پژوهشگران زیست‌فناوری، مدیران شرکت‌های داروسازی دانش‌بنیان و نمایندگان انجمن‌های حامی بیماران، بر ضرورت ورود برنامه‌ریزی‌شده و استراتژیک صنایع داروسازی کشور به عرصه فرمولاسیون و بومی‌سازی داروهای ویژه بیماری‌های نادر تأکید ورزیدند. در شرایط کنونی بخش اعظم داروهای این بیماران به علت تیراژ محدود مصرف و تکنولوژی بالای ساخت، از طریق واردات تک‌نسخه‌ای و با هزینه‌های ارزی بسیار بالا تهیه می‌شود که این موضوع به دلیل موانع تبادلات بانکی بین‌المللی و تنگناهای بودجه‌ای، همواره با خطر قطع موقت درمان و آسیب جبران‌ناپذیر به سلامت بیماران همراه بوده است. توسعه ظرفیت‌های بومی تولید پروتئین‌های نوترکیب و آنزیم‌درمانی می‌تواند این وابستگی شکننده را به حداقل برساند. کارشناسان اقتصاد دارو پیشنهاد کردند که سازمان غذا و دارو با تدوین مقررات اختصاصی داروهای یتیم (Orphan Drug Regulations)، کوتاه کردن زمان بررسی پرونده‌های علمی، اعطای دوره‌های انحصار تضمین‌شده در بازار و خرید قطعی از طریق صندوق حمایت از بیماران خاص، جذابیت اقتصادی لازم را برای شرکت‌های داخلی و سرمایه‌گذاران خطرپذیر ایجاد نماید. پیشرفت‌های حاصل در مراکز پژوهشی و پارک‌های علم و فناوری کشور نشان می‌دهد که دانش فنی لازم برای تولید داروهای درمان بیماری‌هایی چون ام‌پی‌اس (MPS)، بیماری فابری، آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) و اپیدرمولیزیس بولوزا (EB) در داخل وجود دارد و نیازمند هم‌افزایی ساختاریافته میان دانشگاه و صنعت داروسازی است. حمایت همه‌جانبه از شرکت‌های دانش‌بنیان فعال در ساخت داروهای یتیم، اقدامی حیاتی در جهت عدالت در سلامت و پشتیبانی از اقشار آسیب‌پذیر مبتلا به اختلالات ژنتیکی نادر است. سرمایه‌گذاری راهبردی در حوزه داروهای های‌تک، افزون بر پوشش کامل نیازهای درمانی بیماران خاص، توان رقابتی صادرات دانش‌بنیان کشور را در بازارهای منطقه‌ای به طور چشمگیری افزایش خواهد داد.