سازمان FDA طرح چارچوب بیماری‌های نادر را راه‌اندازی کرد

سازمان FDA در ۱۴ اکتبر ۲۰۲۶ از راه‌اندازی «طرح چارچوب بیماری‌های نادر» (Rare Disease Framework Initiative) خبر داد؛ اقدامی که با جلب نظر عمومی آغاز می‌شود و هدف آن ساختن چارچوبی یکپارچه، منسجم و هدفمند برای توسعه داروهای بیماری‌های نادر است. در بیانیه مطبوعاتی این سازمان آمده است که چارچوب تازه می‌خواهد از آموخته‌ها و نقاط عطف پیشین بهره بگیرد تا مسیر توسعه داروهای بیماری‌های نادر برای شرکت‌های دارویی (اسپانسرها) و بیماران قابل پیش‌بینی‌تر و منسجم‌تر شود. FDA این اقدام را پاسخی به مقطع کنونی توسعه درمان بیماری‌های نادر توصیف کرده است. به گفته ریک، معاون مرکز ارزیابی و پژوهش داروهای FDA، «چشم‌اندازی جسورانه برای بازتصور چارچوب توسعه داروهای بیماری‌های نادر که بر آموخته‌ها و نقاط عطف کلیدی بنا شده باشد، برای پاسخ به این مقطع ضروری است. این چارچوب تازه، انسجام و پیش‌بینی‌پذیری را برای حامیان پژوهش و بیماران افزایش می‌دهد.» بر پایه این گزارش، پس از جلسه عمومی، فرصت‌های بیشتری برای ارائه نظر فراهم می‌شود؛ از جمله میزگردهای تخصصی هر بخش، درخواست اطلاعات (Requests for Information) و نشست‌های بازخورد داخلی FDA. این بازخوردها مبنای تدوین جزئیات چارچوب تازه خواهند بود. FDA اعلام کرد چارچوب نهایی ممکن است شامل گایدلاین‌های جدید یا بازنگری‌شده، اصلاح مقررات، آموزش کارکنان و تغییرات سازمانی باشد. این سازمان از شرکت‌ها، پژوهشگران و سازمان‌های بیماران خواسته است در این فرآیند مشارکت کنند تا چارچوب نهایی با نیاز واقعی مبتلایان به بیماری‌های نادر هم‌راستا شود. در بخش منابع تکمیلی، FDA به «مرکز نوآوری بیماری‌های نادر» این سازمان ارجاع داده است؛ مرکزی که پیش‌تر برای تسریع توسعه درمان این گروه از بیماری‌ها راه‌اندازی شده بود.