برنامه جدید سازمان غذا و داروی آمریکا FDA برای تسریع توسعه محصولات درمانی علوم اعصاب

سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) رسماً از راه‌اندازی یک برنامه راهبردی جدید برای پیشبرد و تسریع توسعه محصولات پزشکی و فرآورده‌های درمانی در حوزه علوم اعصاب (Neuroscience) خبر داد. این برنامه با هدف رفع چالش‌های تاریخی و پیچیدگی‌های علمی حاکم بر کارآزمایی‌های بالینی بیماری‌های عصبی، از جمله آلزایمر، پارکینسون، اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS)، صرع‌های نادر و اختلالات ژنتیکی سیستم عصبی مرکزی طراحی و مستقر شده است. در قالب این برنامه، کارشناسان مرکز ارزیابی و تحقیقات دارو (CDER) و مرکز ارزیابی بیولوژیک‌ها (CBER) سامانه‌ای یکپارچه برای مشاوره زودهنگام به توسعه‌دهندگان بیوفارما پیرامون نشانگرهای زیستی (بیومارکرها)، نقاط پایانی بالینی نوآورانه و روش‌های اندازه‌گیری مبتنی بر ابزارهای دیجیتال سلامت ایجاد کرده‌اند. هدف این ساختار جدید، کوتاه کردن دوره توسعه داروها، بهینه‌سازی معیارهای ورود و خروج بیماران در کارآزمایی‌ها و کاهش نرخ بالای شکست پروژه‌ها در فاز ۳ مطالعات نورولوژی است. رابرت کالیف، کمیسر ارشد سازمان FDA، اعلام کرد که بیماری‌های سیستم عصبی با تحمیل بار سنگین ناتوانی بر بیماران و خانواده‌ها، از بزرگ‌ترین اولویت‌های بهداشت عمومی به شمار می‌روند. وی خاطرنشان ساخت که پیشرفت‌های شگرف ژنتیک مولکولی و تصویربرداری عصبی در سال‌های اخیر این فرصت تاریخی را به وجود آورده است که مسیرهای رگولاتوری همگام با نوآوری‌های علمی بازآفرینی شوند و داروهای هدفمند با سرعت و شفافیت بیشتری به دست بیماران برسند. این برنامه بر استفاده از پلتفرم‌های محاسباتی، شبیه‌سازی‌های پیشرفته و داده‌های دنیای واقعی (RWD) برای ارزیابی ایمنی و اثربخشی طولانی‌مدت درمان‌ها تاکید دارد. سازمان غذا و داروی آمریکا اعلام کرده است که سلسله نشست‌های تخصصی عمومی با حضور پژوهشگران دانشگاهی و نمایندگان جوامع بیماران به زودی برگزار می‌شود تا نقشه راه نهایی توسعه درمان‌های نورودژنراتیو تدوین شود.