تأیید FDA برای LISRAYA؛ نخستین داروی هدفمند درمان درماتومیوزیت

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) روز ۲۷ اوت ۲۰۲۶ داروی LISRAYA (brepocitinib) را به‌عنوان نخستین درمان هدفمند برای بزرگسالان مبتلا به درماتومیوزیت تأیید کرد. این دارو که توسط شرکت Priovant Therapeutics (زیرمجموعه Roivant Sciences) ساخته شده، به‌صورت قرص ۳۰ میلی‌گرمی و یک بار در روز مصرف می‌شود و بلافاصله در آمریکا در دسترس قرار گرفته است. LISRAYA یک مهارکننده TYK2/JAK1 است که برای نخستین بار به‌عنوان درمانی هدفمند برای درماتومیوزیت، یک بیماری خودایمنی سیستمیک ناتوان‌کننده، تأیید شده است. این دارو با هدف قرار دادن مسیرهای ایمنی کلیدی درگیر در بیماری، بهبودهایی در ضایعات پوستی، قدرت عضلانی، عملکرد فیزیکی و بار کلی بیماری ایجاد کرده و مزیت چشمگیر کاهش نیاز به استروئید (کورتیکواستروئید) را نیز به همراه دارد. تأیید این دارو بر پایه نتایج کارآزمایی فاز ۳ VALOR، بزرگ‌ترین مطالعه بالینی انجام‌شده در درماتومیوزیت، صورت گرفت. در این مطالعه ۵۲ هفته‌ای که با دارونما مقایسه شد، ۵۵ درصد از بیماران تحت درمان با LISRAYA در مقیاس بهبود کلی میوزیت به بهبودی متوسط یا بهتر دست یافتند، در حالی که این رقم در گروه دارونما ۳۰ درصد بود. همچنین ۶۲ درصد از بیمارانی که در شروع مطالعه روزانه ۷.۵ میلی‌گرم یا بیشتر استروئید مصرف می‌کردند، دوز خود را به ۲.۵ میلی‌گرم یا کمتر کاهش دادند و ۴۵ درصد مصرف استروئید را کاملاً قطع کردند. این دارو با بررسی اولویت‌دار FDA و با وضعیت داروی یتیم (Orphan Drug) بررسی و تأیید شد. مانند سایر داروهای این کلاس، LISRAYA حاوی هشدار جعبه‌ای (boxed warning) درباره خطر عفونت‌های جدی، مرگ‌ومیر، بدخیمی، رویدادهای عمده قلبی‌عروقی و ترومبوز است و در نارسایی شدید کبدی یا کلیوی و بارداری توصیه نمی‌شود. LISRAYA می‌تواند به‌عنوان درمان جایگزین یا درمان افزودنی در کنار درمان‌های غیرهدفمند فعلی درماتومیوزیت و بدون محدودیت بر اساس شدت بیماری، شکل بالینی یا سابقه درمانی بیمار تجویز شود. شرکت سازنده برنامه حمایتی نیز ارائه داده است که به موجب آن بیماران واجد شرایط ممکن است ماهانه هیچ هزینه‌ای برای دارو نپردازند.