تأیید FDA برای Rasonque؛ نخستین درمان هدفمند سرطان لوزالمعده متاستاتیک

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) در ۲۶ اوت ۲۰۲۶ داروی Rasonque (داروکسونرازیب، daraxonrasib) را تأیید کرد؛ یک مهارکننده RAS که برای شایع‌ترین شکل سرطان لوزالمعده طراحی شده و گزینه درمانی تازه‌ای را برای بیماران مبتلا به سرطان پیشرفته لوزالمعده، ماه‌ها پیش از موعد مقرر فراهم می‌کند. این دارو یک قرص است که روزانه یک بار مصرف می‌شود و اشکال متعددی از پروتئین RAS را هدف قرار می‌دهد؛ RAS محرک کلیدی رشد تومور در بیشتر بیماران مبتلا به آدنوکارسینوم لوزالمعده است، سرطانی که از سلول‌های پوشاننده مجاری لوزالمعده منشأ می‌گیرد. این تأیید برای بزرگسالان مبتلا به آدنوکارسینوم متاستاتیک لوزالمعده است که دست‌کم یک دوره درمان سیستمیک دریافت کرده‌اند یا کاندیدای درمان سیستمیک چنددارویی نیستند. بر پایه داده‌های مؤسسه ملی سرطان آمریکا، از ۶۷ هزار مورد جدید سرطان لوزالمعده که هر سال در این کشور تشخیص داده می‌شود، حدود ۹۰ تا ۹۵ درصد آدنوکارسینوم لوزالمعده است. این سرطان با وجود سهم تقریبی ۳.۲ درصدی از کل تشخیص‌های سرطان، به دلیل تشخیص دیرهنگام، سیر تهاجمی و گزینه‌های درمانی محدود تاریخی، سهم نامتناسبی از مرگ‌های ناشی از سرطان را به خود اختصاص می‌دهد. در یک کارآزمایی بالینی تصادفی، باز و چندمرکزی روی ۵۰۰ بزرگسال مبتلا به آدنوکارسینوم متاستاتیک لوزالمعده که درمان قبلی دریافت کرده بودند، Rasonque بقای کلی میانه را به ۱۳.۲ ماه در برابر ۶.۷ ماه با شیمی‌درمانی استاندارد افزایش داد. آنجلو د کلارو، مدیر مرکز تعالی انکولوژی FDA، این نتایج را «بی‌سابقه در حوزه‌ای با نیاز درمانی بالا» توصیف کرد و گفت این تأیید ۶.۵ ماه پیش از مهلت قانونی پرداخت هزینه‌ها (user fee deadline) صادر شده است. به این دارو عنوان‌های درمان پیشگام (Breakthrough Therapy) و داروی یتیم (Orphan Drug) اعطا شده و پرونده آن با اولویت بررسی (Priority Review) و در قالب برنامه آزمایشی کوپن ملی اولویت کمیسیونر ارزیابی شده است. رایج‌ترین عوارض جانبی شامل راش پوستی، اسهال، التهاب مخاط دهان (استوماتیت)، تهوع، خستگی، استفراغ، درد شکم، ادم، کاهش اشتها و خونریزی است. این تأیید به شرکت Revolution Medicines اعطا شده است.