شکست فاز ۳ del-desiran در دیستروفی میوتونیک؛ ضربه به سرمایه‌گذاری ۱۲ میلیارد دلاری Novartis

سهام شرکت Novartis این هفته پس از گزارش سه شکست جداگانه در داروهای مرحله پایانی، ۱۳ درصد سقوط کرد؛ ضربه‌ای که فراتر از این غول داروسازی سوئیسی رفت و سهام شرکت‌های همکار و رقیب را نیز در بازار تحت فشار قرار داد. نخستین شکست مربوط به del-desiran بود؛ کونژوگه آنتی‌بادی-الیگونوکلئوتید (AOC) که در مطالعه فاز ۳ HARBOR در بیماری دیستروفی میوتونیک نوع ۱ نتوانست زمان باز شدن دست (vHOT) را در ۱۶۰ بیمار بهبود بخشد. این دارو بخش اصلی معامله ۱۲ میلیارد دلاری Novartis برای خرید Avidity Biosciences در سال گذشته بود؛ معامله‌ای که به عنوان یکی از بزرگ‌ترین شرط‌بندی‌های شرکت بر یک پلتفرم درمانی نسل جدید شناخته می‌شد. دومین شکست هم‌زمان با آن رخ داد: pelacarsen، داروی کاهنده لیپوپروتئین(a) شرکت، در مطالعه فاز ۳ Lp(a)HORIZON نتوانست خطر رویدادهای قلبی‌عروقی را در مقایسه با دارونما به‌طور معناداری کاهش دهد، هرچند سطح Lp(a) را به‌طور مؤثر پایین آورد. این تناقض میان اثر بیوشیمیایی و نتیجه بالینی، پرسشی جدی درباره ارزش این کلاس دارویی مطرح کرده است. سومین ضربه، خبر مرگ سه بیمار در ارتباط با سلول‌درمانی CAR T آزمایشی با نام rapcabtagene autoleucel بود؛ رویدادی که نگرانی‌ها درباره پروفایل ایمنی این برنامه درمانی را برجسته کرد و بر فشار بر مدیران شرکت افزود. Novartis اعلام کرده است داده‌های کامل مطالعه HARBOR را بررسی و با مقامات نظارتی درباره گام‌های بعدی گفت‌وگو خواهد کرد. این رویکرد نشان می‌دهد شرکت پیش از تصمیم‌گیری درباره سرنوشت برنامه توسعه، به تحلیل دقیق داده‌ها و تعامل با نهادهای نظارتی نیاز دارد. اهمیت این سه رویداد در آن است که هر سه به حوزه‌هایی مربوط می‌شوند که Novartis آن‌ها را به عنوان موتور رشد آینده خود معرفی کرده بود: درمان‌های مبتنی بر پلتفرم‌های نوین، داروهای قلبی‌عروقی و سلول‌درمانی‌ها. شکست هم‌زمان در هر سه جبهه، اعتماد سرمایه‌گذاران به استراتژی شرکت را به‌طور جدی آزمون می‌کند و بازتاب آن در سهام شرکت‌های دیگر فعال در همین حوزه‌ها نیز دیده شده است. تحلیلگران می‌گویند پیام اصلی این ماجرا برای صنعت آن است که موفقیت علمی یک مکانیزم، تضمینی برای موفقیت بالینی و تجاری نیست؛ و شرکت‌هایی که سرمایه‌های کلان را بر پلتفرم‌های اثبات‌نشده متمرکز می‌کنند، در معرض ریسک‌های هم‌زمان و پرهزینه قرار دارند.