FDA نخستین درمان GSDIa را تأیید کرد

سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) داروی جِنگِلایکُس (Genglycos) متعلق به شرکت آلتراجنیکس را برای بزرگسالان و کودکان ۸ سال به بالای مبتلا به بیماری ذخیره‌سازی گلایکوژن نوع آی‌اِی (GSDIa) تائید کرد. به گزارش فانا، این بیماری یک اختلال ژنتیکی نادر و ارثی است که در اثر کمبود آنزیم گلوکز-۶-فسفاتاز (G6PC) ایجاد می‌شود و مانع از تجزیه صحیح گلایکوژن ذخیره‌شده به گلوکز در بدن می‌شود. جِنگِلایکُس نخستین درمان تائیدشده برای این بیماری است. این دارو یک ژن‌درمانی یک‌بارمصرف است که با هدف قرار دادن ریشه ژنتیکی بیماری، نیاز بیماران به مصرف روزانه نشاسته ذرت را به میزان قابل توجهی کاهش می‌دهد. تا پیش از تائید جِنگِلایکُس، درمان GSDIa فقط مدیریت غذایی سخت‌گیرانه و مصرف مکرر نشاسته ذرت خام در طول شبانه‌روز برای جلوگیری از افت قند خون بود. این دارو یک ژن‌درمانی یک‌بارمصرف با استفاده از ویروس AAV8 است و نسخه سالمی از ژن G6PC را به کبد می‌رساند تا کمبود آنزیم را جبران کرده و قند خون را پایدار نگه دارد.