FDA اولین درمان سندرم مرد سنگی را تأیید کرد

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) داروی تزریقی گارِتوسمَب (garetosmab) با نام تجاری پاساترو (Pasatru) متعلق به شرکت ریجنرون (Regeneron) را برای درمان بیماری فیبرودیسپلازی استخوان‌ساز پیشرونده (FOP) تأیید کرد؛ بیماری‌ای که به سندروم مرد سنگی نیز معروف است. به گزارش فانا، این دارو از تشکیل استخوان‌های جدید در بافت‌های نرم (عضلات، تاندون‌ها و رباط‌ها) جلوگیری می‌کند و حملات التهابی مرتبط با آن را کاهش می‌دهد. بیماری FOP یک اختلال ژنتیکی بسیار نادر است که در آن بافت‌های نرم به‌تدریج به استخوان تبدیل می‌شوند. حدود ۹۰۰ نفر در جهان به این بیماری مبتلا هستند و بیشتر بیماران تا ۳۰ سالگی به ویلچر نیاز پیدا می‌کنند. در مطالعات بالینی فاز سوم، کاهش ۹۰ تا ۹۴ درصدی تشکیل استخوان‌های جدید در مقایسه با دارونما (پلاسبو) و کاهش ۸۸ درصدی حملات التهابی مشاهده شد. این دارو با مسدود کردن پروتئین اکتیوین A (Activin A) که در تحریک رشد غیرطبیعی استخوان در بیماران مبتلا به FOP نقش دارد، عمل می‌کند. این دارو قرار است با داروی خوراکی سوهونوس (Sohonos) متعلق به شرکت ایپسن (Ipsen) رقابت کند که در سال ۲۰۲۳ تأیید شد.