تأیید FDA برای MIMRYLO (rusfertide) در درمان پلی‌سیتمی‌ورا

شرکت Takeda اعلام کرد سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) درخواست داروی جدید (NDA) برای MIMRYLO (rusfertide) را برای درمان اریتروسیتوز (تولید بیش از حد گلبول قرمز) در بزرگسالان مبتلا به پلی‌سیتمی‌ورا (PV)، نوعی سرطان خون، تأیید کرده است. MIMRYLO نخستین داروی کلاس خود، یک «mimetic هپسیدین» محسوب می‌شود که با تنظیم توزیع آهن بدن و کاهش تولید بیش از حد گلبول‌های قرمز، سطح هماتوکریت را کنترل می‌کند. کنترل هماتوکریت زیر ۴۵ درصد هدف اصلی درمان در پلی‌سیتمی‌ورا است؛ بیماری که حدود ۹۰ هزار نفر را در آمریکا درگیر کرده و در صورت عدم کنترل می‌تواند خطر رویدادهای ترومبوتیک تهدیدکننده زندگی مانند سکته مغزی، ترومبوز ورید عمقی و آمبولی ریه را افزایش دهد. برآوردها نشان می‌دهد حدود ۷۸ درصد بیماران با استانداردهای درمانی فعلی از جمله فلبوتومی و داروهای سیتوریداکتیو همچنان هماتوکریت کنترل‌نشده دارند و بیماران با هماتوکریت خارج از کنترل، چهار برابر بیشتر در معرض مرگ قلبی‌عروقی یا رویدادهای مهم قلبی‌عروقی قرار دارند. این تأیید بر پایه نتایج مطالعه فاز ۳ VERIFY (NCT05210790) انجام شد که ۲۹۳ بیمار مبتلا به پلی‌سیتمی‌ورا را در یک دوره ۱۵۶ هفته‌ای تحت نظر گرفت؛ در این مطالعه MIMRYLO علاوه بر استاندارد درمانی فعلی در مقایسه با دارونما، نرخ پاسخ بالینی بالاتری نشان داد و همه معیارهای اثربخشی را برآورده کرد؛ از جمله کنترل هماتوکریت، کاهش نیاز به فلبوتومی و بهبود خستگی بر اساس پرسشنامه PROMIS. بر اساس نتایج اعلام‌شده، ۷۶.۹ درصد از بیماران در هفته‌های ۲۰ تا ۳۲ پاسخ بالینی داشتند. در مطالعه VERIFY، MIMRYLO به‌طور کلی تا ۵۲ هفته درمان به خوبی تحمل شد و شایع‌ترین عوارض جانبی آن واکنش در محل تزریق و کم‌خونی بود. این دارو هفته‌ای یک‌بار به صورت تزریق زیرجلدی تجویز می‌شود. MIMRYLO توسط شرکت Protagonist Therapeutics کشف و تا فاز ۳ توسعه داده شده و Takeda حقوق انحصاری جهانی توسعه و تجاری‌سازی آن را در اختیار دارد؛ مدیرعامل Takeda این تأیید را نشانه‌ای از قدرت خط لوله محصولات این شرکت و گامی در جهت ارائه سه داروی جدید در آینده نزدیک توصیف کرده است.