داروی فارواریس حملات آنژیوادم ارثی را ۸۳ درصد کاهش داد

شرکت فارواریس (Pharvaris) اعلام کرد داروی خوراکی آزمایشی این شرکت به نام دوکریکتیبانت (deucrictibant) در یک مطالعه فاز نهایی توانسته است میانگین ماهانه حملات تورم ناشی از آنژیوادم ارثی را در مبتلایان به این بیماری به میزان قابل‌توجهی کاهش دهد و به هدف اصلی مطالعه دست یابد. دوکریکتیبانت که به‌صورت یک‌بار در روز مصرف می‌شود، در این مطالعه میانگین ماهانه حملات تورم را در مقایسه با دارونما ۸۳ درصد کاهش داد. این میزان کاهش در بیماران مبتلا به نوع یک یا نوع دو آنژیوادم ارثی به ۸۷ درصد رسید که بهبودی عمیق در کنترل حملات این بیماری ناتوان‌کننده را نشان می‌دهد. آنژیوادم ارثی یک اختلال ژنتیکی نادر است که موجب حملات مکرر تورم در صورت، دست‌ها، پاها، شکم و گلو می‌شود. تورم در ناحیه گلو به‌ویژه خطرناک است، زیرا می‌تواند با مسدود کردن مسیر تنفس، جان بیمار را تهدید کند؛ به همین دلیل کنترل مؤثر حملات نقشی حیاتی در کیفیت زندگی و ایمنی این بیماران دارد. این نتایج، دوکریکتیبانت را به گزینه‌ای جدی در درمان پیشگیرانه آنژیوادم ارثی تبدیل می‌کند؛ بیماری‌ای که درمان‌های موجود برای آن محدود است و بسیاری از بیماران همچنان حملات مکرر و خطرناک را تجربه می‌کنند. جزئیات کامل داده‌ها و برنامه‌های نظارتی شرکت در ادامه اعلام خواهد شد. آنژیوادم ارثی (Hereditary Angioedema) یک بیماری ارثی نادر ناشی از نقص در مهارکننده C1 استراز یا مسیرهای مرتبط با کالیکرئین-برادیکینین است. بیماران در طول زندگی خود حملات تورم غیرقابل پیش‌بینی و دردناکی را تجربه می‌کنند که می‌تواند ساعات تا روزها ادامه یابد و فعالیت عادی روزانه، کار و زندگی اجتماعی آن‌ها را به‌شدت مختل کند.\n\nدرمان‌های کنونی این بیماری شامل مهارکننده‌های کالیکرئین پلاسما، مهارکننده‌های گیرنده B2 برادیکینین و جایگزین‌های مهارکننده C1 استراز هستند که برخی به‌صورت تزریقی یا زیرجلدی تجویز می‌شوند. شکل خوراکی دوکریکتیبانت که یک آنتاگونیست گیرنده برادیکینین B2 است، در صورت تأیید می‌تواند گزینه راحت‌تری برای بیمارانی باشد که به درمان روزانه خوراکی نیاز دارند و حملات آن‌ها با درمان‌های فعلی به‌خوبی کنترل نمی‌شود.\n\nکاهش ۸۳ درصدی میانگین ماهانه حملات در مقایسه با دارونما، از نظر بالینی قابل توجه است، زیرا هر حملات می‌تواند به مراجعه اورژانسی، بستری و در موارد شدید انسداد راه هوایی منجر شود. نتایج کامل مطالعه، از جمله داده‌های ایمنی و کیفیت زندگی بیماران، طی انتشارات علمی و ارائه‌های کنگره‌های پیش‌رو در دسترس قرار خواهد گرفت و سپس گفتگوها با سازمان‌های نظارتی برای دریافت مجوز آغاز می‌شود.