سرمایه‌گذاری ۱۲۵ میلیون دلاری ARPA-H برای تولید داروهای شخصی‌سازی‌شده…

آژانس پروژه‌های پیشرفته بهداشتی آمریکا (ARPA-H) پنج تیم — ترکیبی از شرکت‌های بیوتکنولوژی و نهادهای دانشگاهی — را انتخاب کرده است که در مجموع تا ۱۲۵ میلیون دلار دریافت می‌کنند تا فرآیند تولید داروهای RNA شخصی‌سازی‌شده و در صورت نیاز فوری را خودکارسازی کنند. این پروژه تازه زیر چتر برنامه GIVE (داروهای ژنتیکی و تولید فردی برای همه) ARPA-H تعریف می‌شود که هدفش ساخت تولید خودکار و کنترل کیفیت بلادرنگ از طریق شبکه‌ای توزیع‌شده است. چهار گروه منتخب بر توسعه پلتفرم‌های خودکار تولید داروهای RNA متمرکز خواهند بود که قابلیت تست کنترل کیفیت در محل یا نزدیک بیمار را نیز دارند. داروهای RNA از جمله mRNA، siRNA و سایر اسیدهای نوکلئیک درمانی، به دلیل شخصی‌سازی‌پذیری و سرعت ساخت، به یکی از امیدوارکننده‌ترین شاخه‌های پزشکی نوین تبدیل شده‌اند؛ اما تولید آن‌ها همچنان زمان‌بر و گران است که این برنامه تلاش دارد این مانع را از میان بردارد. Centillion Biosciences سیستمی مبتنی بر کارتریج برای تولید DNA و RNA طراحی می‌کند؛ HDT Bio پلتفرمی شامل سنتز خودکار DNA، تولید RNA مبتنی بر تراشه، پرکردن و پایان‌بندی بسته و کنترل کیفیت رباتیک می‌سازد؛ Waterfall Scientific روی سیستم جریان پیوسته رومیزی خودکار کار می‌کند و بیمارستان عمومی ماساچوست نیز یک سیستم تراشه‌ای تک‌بار مصرف مبتنی بر سیال برای تولید پیوسته و کنترل کیفیت توسعه می‌دهد. هر یک از این فناوری‌ها روایتی متفاوت از خودکارسازی دارند؛ اما نقطه اشتراک آن‌ها، تلاش برای کاهش وابستگی به کارخانه‌های مرکزی عظیم و مجهز و تبدیل تولید دارو به یک قابلیت توزیع‌شده و نزدیک به بیمار است که سرعت پاسخ‌گویی را به شکل چشمگیری افزایش می‌دهد. ARPA-H در تبیین این سرمایه‌گذاری به درمان پیشگامانه نوزادی به نام KJ اشاره کرد که سال گذشته نخستین بیمار درمان‌شده با ژن‌درمانی in vivo مبتنی بر CRISPR بود که مخصوص خودش طراحی شده بود؛ اما درمان‌هایی مانند این «ماه‌ها زمان ساخت نیاز دارند، صدها هزار دلار هزینه دارند و سال‌ها کارآزمایی بالینی می‌خواهند» — و این دقیقاً شکافی است که سیستم تولید سریع‌تر و کارآمدتر مدنظر ARPA-H قصد پر کردن آن را دارد. مورد KJ به‌خوبی نشان می‌دهد شاخصه اصلی پزشکی فردی، یعنی طراحی درمان برای یک بیمار خاص، تا چه حد می‌تواند از نظر زمان و هزینه نامناسب باشد؛ در حالی که اگر بتوان این درمان‌ها را به‌صورت خودکار، سریع و مقیاس‌پذیر تولید کرد، گزینه‌های درمانی برای بیماری‌های نادر و شرایط اورژانسی به شکل بی‌سابقه‌ای گسترش خواهد یافت. سرمایه‌گذاری ARPA-H نشان‌دهنده درک عمیق نهادهای آمریکایی از «بزنگاه تولید نزاری» به عنوان گلوگاه اصلی توسعه پزشکی نسل جدید است؛ چراکه پیشرفت در طراحی درمان‌های شخصی‌ساز شده، زمانی به ثمر می‌نشیند که زیرساخت تولیدی، سرعت و هزینه آن‌ها هم‌گام با علم حرکت کند. اگر این پلتفرم‌ها موفق ظاهر شوند، می‌توانند مسیر تجاری‌سازی شخصی‌سازی شده در درمان سرطان، بیماری‌های نادر ژنتیکی و حتی پاسخ سریع به پاندمی‌های آینده را هموار کنند و جایگاه آمریکا را در لبه این فناوری راهبردی تثبیت نمایند. این برنامه نشانه واضح آن است که رقابت جهانی آینده در پزشکی، نه فقط بر سر کشف داروهای جدید، بلکه بر سر دستیابی به روش‌های سریع، ارزان و توزیع‌شده برای تولید آن‌ها خواهد بود. در همین زمینه بخوانید: داروی ابماسیکلیب؛ جزئیات و بررسی بالینی.