بررسی اولویت‌دار FDA برای Jemperli (dostarlimab) در سرطان رکتوم

شرکت GSK اعلام کرد سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) درخواست تکمیلی مجوز زیستی (sBLA) برای داروی Jemperli (dostarlimab) را در بیماران با سرطان رکتوم موضعاً پیشرفته (stage II و III) با نقص ترمیم عدم تطابق (dMMR) و بی‌ثباتی بالای ریز ماهواره‌ای (MSI-H) که درمان قبلی دریافت نکرده‌اند، برای بررسی اولویت‌دار پذیرفته است. FDA تاریخ تصمیم PDUFA را فوریه ۲۰۲۷ تعیین کرده و این درخواست واجد شرایط بررسی سریع‌تر از طریق برنامه National Priority Voucher نیز هست. این درخواست بر پایه داده‌های کارآزمایی AZUR-1 ارائه شده که نشان می‌دهد سهم قابل‌توجهی از شرکت‌کنندگان یک سال یا بیشتر پس از درمان هیچ نشانه قابل تشخیصی از سرطان نداشتند. اگر Jemperli تأیید شود، می‌تواند برای برخی بیماران نیاز به شیمی‌درمانی، پرتودرمانی و جراحی را از میان بردارد؛ درمان‌های استاندارد کنونی هرچند اغلب مؤثرند، اما عوارض ماندگاری بر عملکرد روده، ادراری و جنسی، باروری و کیفیت زندگی دارند. AZUR-1 یک کارآزمایی فاز II ثبت‌محور، تک‌بازویی و باز است که dostarlimab را به‌عنوان تک‌درمانی در ۱۵۴ بیمار با سرطان رکتوم موضعاً پیشرفته dMMR/MSI-H بدون درمان قبلی ارزیابی می‌کند. بیماران ۹ دوره طی شش ماه و هر سه هفته یک بار انفوزیون وریدی ۵۰۰ میلی‌گرمی دریافت کردند و هدف طراحی، ارزیابی پاسخ کامل بالینی پایدار ۱۲ ماهه (cCR12) و امکان اجتناب از شیمی‌درمانی، پرتودرمانی و جراحی بود. سرطان رکتوم سالانه حدود ۷۷۰ هزار نفر را در جهان درگیر می‌کند و حدود ۵ تا ۱۰ درصد موارد آن از نوع dMMR/MSI-H هستند که به ایمونوتراپی مانند dostarlimab پاسخ خوبی می‌دهند. این داده‌ها بر پژوهش‌های پیشین با Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) استوار است که نخستین بار پتانسیل dostarlimab را در رسیدن به پاسخ کامل بالینی بدون درمان‌های دیگر در این بیماران نشان داد. درخواست همچنین در چارچوب Project Orbis پذیرفته شده که امکان بررسی هماهنگ توسط سازمان‌های نظارتی بین‌المللی را فراهم می‌کند؛ تصمیم هر کشور همچنان مستقل خواهد بود.