آماده‌باش برای نتایج چهارساله ژن‌درمانی AMT-130 در بیماری هانتینگتون

شرکت بیوتکنولوژی UniQure انتظار می‌رود تا قبل از پایان سپتامبر نتایج چهارساله کارآزمایی بالینی AMT-130، ژن‌درمانی بیماری هانتینگتون را اعلام کند؛ داده‌ای که از نزدیک توسط جامعه سرمایه‌گذاری و متخصصان این حوزه رصد می‌شود. نتایج سه‌ساله این کارآزمایی حدود یک سال پیش منتشر شده بود. در نتایج سه‌ساله، دوز بالای AMT-130 که برای ۱۲ بیمار تجویز شده بود، پیشرفت بیماری هانتینگتون را در مقایسه با گروه کنترل خارجی مبتنی بر یک مطالعه بزرگ تاریخ طبیعی، ۷۵ درصد کند کرده بود. این یافته‌ها پایه‌ای برای ثبت این دارو در نهادهای نظارتی فراهم کرده و بحث‌های زیادی را در جامعه علمی درباره امکان‌پذیری ژن‌درمانی برای بیماری‌های نورودژنراتیو برانگیخته است. UniQure پیش‌تر این دارو را برای بررسی به نهادهای نظارتی آمریکا و بریتانیا ارائه کرده است؛ اقدامی که نشان‌دهنده اعتماد این شرکت به داده‌های موجود است. بیماری هانتینگتون یک اختلال عصبی ژنتیکی پیشرونده و بدون درمان قطعی است که با کاهش سلول‌های عصبی در بخش‌هایی از مغز همراه است و بیماران را با مشکلات حرکتی، شناختی و روانپزشکی مواجه می‌کند. AMT-130 از یک ناقل ویروسی مرتبط با آدنو (AAV) استفاده می‌کند تا یک قطعه ژنتیکی هدفمند را به سلول‌های مغز بیماران برساند و از تولید فرم سمی پروتئین هانتینگتین جلوگیری کند. این رویکرد به عنوان یکی از امیدوارکننده‌ترین استراتژی‌های درمانی برای بیماری‌های تک‌ژنی مغز شناخته می‌شود. این قرائت داده‌ها در حالی انجام می‌شود که سهام UniQure به شدت به نتایج این کارآزمایی حساس است و هر دو نتیجه مثبت یا منفی می‌تواند تأثیر قابل توجهی بر ارزش بازار این شرکت بگذارد. کارشناسان تأکید می‌کنند پایداری اثر درمانی در طول چهار سال، از مهم‌ترین نکاتی خواهد بود که در این قرائت بررسی می‌شود.