شکست کارآزمایی فاز ۳ داروی del-desiran نووارتیس در دیستروفی میوتونیک

شرکت داروسازی نووارتیس (Novartis) با انتشار اطلاعیه رسمی اعلام کرد که کارآزمایی بالینی فاز ۳ موسوم به HARBOR برای داروی آزمایشی del-desiran (delpacibart etedesiran) در بیماران مبتلا به دیستروفی میوتونیک نوع ۱ (DM1) به هدف اولیه خود نرسیده است. این مطالعه بین‌المللی، تصادفی‌سازی‌شده و دوسوکور که روی حدود ۱۵۰ بیمار انجام شد، دارو را با دارونما مقایسه کرد؛ اما در معیار اصلی یعنی زمان باز شدن دست (video hand opening time - vHOT) که شاخصی نوین برای سنجش میوتونیای دست است، بهبود آماری معناداری نسبت به دارونما نشان نداد. با وجود شکست در هدف اولیه، نووارتیس از شواهد فعالیت بالینی در اهداف ثانویه و تحلیل‌های اکتشافی خبر داد و اعلام کرد داده‌های کامل مطالعه در دست بررسی است و برای تعیین مسیر توسعه بعدی این برنامه با نهادهای نظارتی گفت‌وگو خواهد کرد. شرکت همچنین تأکید کرد که یافته‌های ایمنی مطالعه HARBOR عمدتاً با داده‌های پیشین گزارش‌شده همسو بوده است. del-desiran یک کونژوگه آنتی‌بادی-الیگونوکلئوتید (AOC) است که از طریق اتصال به گیرنده ترانسفرین ۱ در عضلات، RNA پیام‌رسان سمی ژن DMPK را تخریب می‌کند و پیش‌تر عناوین Orphan Drug، Fast Track و Breakthrough Therapy را از FDA دریافت کرده بود. این دارو یکی از سه درمان AOC بود که نووارتیس از طریق تملک حدود ۱۲ میلیارد دلاری شرکت Avidity Biosciences به خط لوله خود اضافه کرد. بازار با این خبر شدیداً واکنش نشان داد و سهام نووارتیس حدود ۱۰ درصد سقوط کرد که هم‌زمان با دو شکست دارویی دیگر این شرکت در هفته جاری، آن را به بدترین روز معاملاتی تاریخ شرکت تبدیل کرد.