اقدام WHO برای گسترش دسترسی کودکان به درمان سلول داسیشکل

سازمان جهانی بهداشت (WHO) با انتشار بیانیه‌ای در اول سپتامبر ۲۰۲۶ از برنامه تازه‌ای برای گسترش دسترسی به درمان و مراقبت نجات‌بخش سلول داسیشکل (SCD) در کودکان خبر داد. بر اساس برآوردها، این بیماری در سال ۲۰۲۱ به حدود ۸۱٬۱۰۰ مرگ در میان کودکان زیر پنج سال منجر شده است؛ WHO قصد دارد با به‌روزرسانی راهنمای بالینی و عرضه گسترده‌تر داروهای دارای کیفیت تضمین‌شده و مناسب کودکان این شکاف را پر کند، به‌ویژه در آفریقای زیرصحرا که نزدیک به ۸۰ درصد موارد بیماری در آن رخ می‌دهد. پاسکال آلوتِی، مدیر دپارتمان سلامت جنسی، باروری، مادر، کودک و نوجوان و سالمندی WHO، گفت: «هنوز کودکان زیادی بر اثر این بیماری می‌میرند یا دچار عوارض ویرانگر می‌شوند، حتی اگر درمان‌هایی داشته باشیم که می‌تواند به آن‌ها کمک کند؛ هدف ما ساده است: اینکه محل تولد کودک تعیین نکند که آیا به درمان مورد نیاز برای بقا و زندگی سالم دسترسی دارد یا نه.» مگ دوهرتی، مدیر دپارتمان علوم سلامت WHO نیز گفت داشتن داروی مؤثر کافی نیست اگر کودکان نتوانند آن را تهیه کنند یا به شکل مناسب خود مصرف کنند؛ برنامه مشترک با شرکا از هیدروکسی‌اوره (hydroxyurea) آغاز می‌شود، دارویی که می‌تواند از عوارض جدی پیشگیری کند و جان‌ها را نجات دهد. این تلاش‌ها با همکاری دپارتمان سلامت مادر و کودک WHO و شتاب‌دهنده جهانی فرمولاسیون‌های کودکان (Global Accelerator for Paediatric Formulations - GAP-f) انجام می‌شود. در مه ۲۰۲۶، WHO نخستین راهنمای هنجاری خود را برای تشخیص، پیشگیری و مدیریت بالینی سلول داسیشکل در کودکان و نوجوانان ۰ تا ۱۹ سال منتشر کرد که شامل ۱۵ توصیه در هفت حوزه اولویت‌دار است و استفاده از هیدروکسی‌اوره را برای همه کودکان و نوجوانان ۹ ماهه تا ۱۹ ساله مبتلا به کم‌خونی داسیشکل، صرف‌نظر از شدت بیماری، به‌طور قوی توصیه می‌کند. در سپتامبر ۲۰۲۵ نیز نخستین نشست بهینه‌سازی داروهای کودکان برای سلول داسیشکل (PADO-SCD) برگزار شد که هیدروکسی‌اوره را به‌عنوان اولویت فوری گسترش دسترسی معرفی کرد و فهرستی از درمان‌های آزمایشی امیدوارکننده تهیه کرد. در ژوئیه ۲۰۲۶، مشخصات محصول هدف (Target Product Profile) برای هیدروکسی‌اوره کودکان منتشر شد که ویژگی‌های مطلوب و حداقلی فرمولاسیون‌های مناسب سن، از جمله دوز منعطف بر اساس وزن و قابلیت استفاده در محیط‌های کم‌منبع، را تعیین می‌کند. این مشخصات به نخستین اعلام علاقه‌مندی (EOI) سازمان جهانی بهداشت برای پیش‌تأیید داروهای سلول داسیشکل انجامید که شامل فرمولاسیون‌های کودکان و کپسول‌های ۵۰۰ میلی‌گرمی هیدروکسی‌اوره است. سلول داسیشکل شایع‌ترین بیماری خونی ارثی در جهان و عامل مهم مرگ‌ومیر و ناتوانی قابل پیشگیری کودکان، به‌ویژه در کشورهای کم‌درآمد و با درآمد متوسط است؛ سنگین‌ترین بار آن بر آفریقای زیرصحراست، اما جمعیت‌هایی در مدیترانه شرقی، کارائیب، جنوب آسیا و آمریکای لاتین و نیز دیاسپورای جهانی را درگیر می‌کند. WHO در عین حال به چشم‌انداز درمانی در حال تغییر، از جمله داروهای جدید، محصولات زیستی و ژن‌درمانی، توجه دارد و برای اطمینان از در نظر گرفته شدن نیازهای کودکان در توسعه این درمان‌ها، شبکه GAP-f و مشارکت جهانی آینده OneSCD را برای شتاب‌بخشی به اجرای این برنامه‌ها فعال کرده است.