شرکت Neurocrine | دفاع از ایمنی داروی پرادر ویلی پس از گزارش مرگ دومین بیمار در کارآزمایی بالینی

شرکت بیوتکنولوژی Neurocrine Biosciences در جریان کنفرانس اعلام درآمد سه‌ماهه سوم ۲۰۲۶، به پرسش‌های چالش‌برانگیز تحلیلگران وال‌استریت و جامعه پزشکی درباره گزارش یک مورد مرگ جدید در میان مصرف‌کنندگان داروی Vykat XR برای درمان سندرم نادر پرادر ویلی (Prader-Willi syndrome) پاسخ داد. این داروی نوآورانه که در سال ۲۰۲۵ تأییدیه اولیه را کسب کرد و متعاقباً در پی تملک ۲.۹ میلیارد دلاری شرکت Soleno Therapeutics به سبد Neurocrine پیوست، تنها گزینه دارویی تخصصی برای کنترل اشتهای سیری‌ناپذیر و چاقی شدید در این بیماران نادر به شمار می‌رود. با تأیید گزارش اخیر، شمار موارد فوت ثبت‌شده در میان مصرف‌کنندگان این دارو در محیط‌های بالینی و دنیای واقعی به هشت مورد رسیده و بیش از ۱۰۰ مورد عارضه جانبی جدی گزارش شده است. جامعه پزشکان و گروه‌های حامی بیماران پرادر ویلی نسبت به عوارض قلبی، تنفسی و ادم شدید ناشی از مصرف دارو هشدار داده‌اند. تحلیلگران بالینی اشاره کرده‌اند که عمده حوادث ناگوار در بیمارانی رخ داده که سابقه چاقی مفرط، مشکلات شدید تنفسی انسدادی هنگام خواب یا بیماری‌های ساختاری قلبی زمینه‌ای داشته و همزمان داروهای متعدد مصرف می‌کرده‌اند. سخنگوی رسمی Neurocrine در پاسخ به نگرانی‌ها اظهار داشت که این شرکت به توازن مثبت منافع در برابر خطرات Vykat XR برای جمعیت هدف اطمینان کامل دارد. وی افزود که برچسب و راهنمای تجویز تأییدشده توسط FDA دستورالعمل‌های کاملاً شفافی درباره نحوه پایش و انتخاب مناسب بیماران ارائه کرده است. داروی Vykat XR در سه‌ماهه سوم موفق به کسب درآمد ۱۰۷ میلیون دلاری شد که نقش مهمی در رسیدن درآمد کل شرکت به رقم ۱.۱ میلیارد دلار ایفا کرده و نشان‌دهنده نیاز مبرم بالینی بیماران به این درمان تخصصی است. برای برطرف کردن نگرانی‌های پزشکی و بهینه‌سازی پروتکل‌های درمانی، شرکت Neurocrine Biosciences اعلام کرده است که در اوایل سال ۲۰۲۷ مطالعه بالینی جدیدی را آغاز خواهد کرد. هدف از این مطالعه، بررسی دقیق‌تر دوزاژ ایمن و ارزیابی عوارض جانبی در زیرگروه‌هایی از بیماران پرادر ویلی است که دارای وضعیت بالینی پیچیده‌تر و بیماری‌های زمینه‌ای متعدد هستند. کارشناسان معتقدند این داده‌های تکمیلی می‌تواند جایگاه دارو را در خطوط درمانی تثبیت کرده و راهنمای دقیق‌تری برای متخصصان در مدیریت خطرات بالینی فراهم سازد.