شرکت BridgeBio | آمادگی برای عرضه داروی BBP-418 در دیستروفی عضلانی با نزدیک شدن به موعد تصمیم‌گیری FDA

شرکت بیوتکنولوژی آمریکایی «بریج‌بایو فارما» (BridgeBio Pharma) آماده‌سازی‌های فشرده خود را برای عرضه تجاری داروی نامزد «BBP-418» در بازار ایالات متحده آغاز کرده است. این شرکت در فاصله کمتر از یک ماه تا موعد مقرر تصمیم‌گیری سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) بر اساس قانون PDUFA در تاریخ ۲۷ نوامبر، تیم‌های علمی و میدانی خود را مستقر کرده است. در صورت موافقت نهایی، این فرآورده به نخستین داروی اصلاح‌کننده روند بیماری برای دیستروفی عضلانی کمربند اندامی نوع 2I/R9 (LGMD2I/R9) در جهان بدل خواهد شد. دیستروفی عضلانی LGMD2I یک بیماری ژنتیکی نادر، پیشرونده و ناتوان‌کننده عصبی-عضلانی است که در اثر جهش در ژن FKRP ایجاد شده و موجب گلیکوزیلاسیون ناقص پروتئین آلفا-دیستروگلیکان، ضعف شدید عضلات لگن و شانه و در نهایت از دست رفتن توان راه رفتن می‌شود. داروی خوراکی BBP-418 با تأمین پیش‌ساز سوبسترای قندی، نقایص ساختاری پروتئین‌های اتصالی عضله را ترمیم کرده و تخریب بافت فیبرهای عضلانی را به شکل چشمگیری متوقف می‌کند. مدیریت بریج‌بایو با تکیه بر اعطای بررسی اولویت‌دار (Priority Review) از سوی FDA و عدم نیاز به برگزاری جلسه کمیته مشورتی، شانس تأیید دارو را بالای ۹۰ درصد تخمین زده است. این شرکت تاکنون بیش از ۶۰۰ بیمار مبتلا را از طریق شبکه ۱۵۰ مرکز انجمن دیستروفی عضلانی آمریکا شناسایی کرده است. تحلیل‌گران مؤسسه جفریز پیش‌بینی می‌کنند که ورود موفق این دارو به بازار، دومین موفقیت بزرگ تجاری بریج‌بایو پس از داروی آتروبی (Attruby) را رقم زده و این بیوتک را تا اواخر سال ۲۰۲۷ به سودآوری پایدار برساند. مدیران ارشد بریج‌بایو تأکید کرده‌اند که برنامه‌های حمایت از بیمار و تسهیل دسترسی به آزمایش‌های ژنتیکی تاییدی را از هم‌اکنون به مرحله اجرا گذاشته‌اند تا زمان تشخیص تا آغاز درمان به حداقل برسد. این شرکت در صورت دریافت مجوز سنتی از FDA، قصد دارد فرآیند ثبت رگولاتوری در آژانس دارویی اروپا (EMA) را نیز آغاز کند تا این داروی نجات‌بخش در اختیار بیماران ساکن قاره سبز نیز قرار گیرد.