افزایش سهام شرکت Biohaven پس از پذیرش بررسی مجدد داروی Troriluzole توسط سازمان FDA

سهام شرکت داروسازی بایوهاون (Biohaven Ltd.) پس از آنکه سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) پرونده درخواست مجدد مجوز داروی جدید (NDA) برای تروریلوزول (Troriluzole) را برای بررسی رسمی پذیرفت، جهشی بیش از ۱۲ درصدی را در بازارهای مالی تجربه کرد. این داروی خوراکی برای درمان بیماران مبتلا به آتاکسی مخچه‌ای-نخاعی (Spinocerebellar Ataxia / SCA)، یک اختلال عصبی ژنتیکی نادر، تحلیل‌برنده و ناتوان‌کننده که تعادل، گفتار و هماهنگی عضلانی را از بین می‌برد، در دست توسعه است. تروریلوزول یک پیش‌داروی مولکول کوچک است که با تعدیل آزادسازی گلوتامات و تحریک جذب آن توسط ترانسپورترهای ناقل اسید آمینه تحریکی (EAAT2) در سیناپس‌های عصبی عمل می‌کند. انباشت سمّی گلوتامات در فضای بین سیناپسی یکی از عوامل اصلی تخریب نورون‌های پورکنژ در مخچه است. پذیرش پرونده توسط FDA پس از آن صورت گرفت که بایوهاون داده‌های طولانی‌مدت جدیدی از فاز ۳ مطالعات بالینی و پیگیری سه ساله بیماران ارائه داد که حاکی از کند شدن معنادار پیشرفت بیماری و حفظ توانایی راه رفتن بیماران بود. سازمان FDA اعلام کرده است که قصد دارد یک جلسه کمیته مشورتی داروهای سیستم عصبی مرکزی و محیطی (AdComm) را برای ارزیابی شواهد بالینی و توازن منافع و خطرات این دارو برگزار نماید. برگزاری این جلسه به عنوان نشانه‌ای مثبت از سوی تحلیلگران وال‌استریت ارزیابی شده است، زیرا فرصتی عمومی برای شنیدن نظرات متخصصان مستقل نورولوژی و شهادت خانواده‌های بیماران فراهم می‌سازد که سال‌هاست بدون هیچ درمان تاییدشده‌ای با این ناتوانی شدید دست و پنجه نرم می‌کنند. ولاد کوریک، مدیرعامل شرکت بایوهاون، تاکید کرد که آتاکسی SCA هیچ درمان اختصاصی تاییدشده‌ای در هیچ کجای دنیا ندارد و پذیرش پرونده توسط FDA گامی بزرگ به سوی تغییر زندگی هزاران بیمار به شمار می‌رود. تاریخ اقدام هدف رگولاتوری طبق قانون PDUFA برای سه ماهه اول سال آینده تعیین شده است.