شرکت های Neurogene و Taysha | رقابت فشرده دو ژن‌درمانی پیشگام برای کسب نخستین مجوز درمان سندرم رت در سال ۲۰۲۷

گزارش‌های حوزه ژن‌درمانی نشان می‌دهد که توسعه دو داروی ناقل ژنی نوآورانه متعلق به شرکت‌های بیوتکنولوژی نوروژن (Neurogene) و تایشا (Taysha Gene Therapies) به مراحل سرنوشت‌ساز پایانی رسیده و پیش‌بینی می‌شود در سال ۲۰۲۷ نخستین مجوز درمانی ریشه‌ای برای بیماری نادر و ناتوان‌کننده سندرم رت (Rett syndrome) صادر گردد. سندرم رت یک اختلال شدید تکاملی دستگاه عصبی است که تقریباً منحصراً دختران را درگیر ساخته و در پی جهش در ژن کلیدی MECP2، به از دست رفتن تدریجی تکلم، مهارت‌های حرکتی و بروز تشنج منجر می‌شود. شرکت تایشا تکمیل تزریق داروی TSHA-102 را در کارآزمایی محوری REVEAL در ۱۷ دختر خردسال گزارش کرده و آماده تسلیم پرونده به رگولاتورها در نیمه نخست ۲۰۲۷ است. این فرآورده با فناوری miRARE یک نسخه کوچک‌شده از ژن MECP2 را از طریق تزریق به مایع مغزی-نخاعی کمری تحویل می‌دهد. در سوی دیگر، شرکت نوروژن با داروی NGN-401 در کارآزمایی بالینی Embolden تزریق ژن با طول کامل را با سیستم کنترل بیان EXACT به بطن‌های مغزی ۲۵ بیمار به اتمام رسانده و نتایج نهایی را در نیمه دوم ۲۰۲۷ ارائه خواهد کرد. چالش اصلی در توسعه ژن‌درمانی برای سندرم رت، تنظیم فوق‌العاده دقیق سطح پروتئین تولیدی است؛ زیرا کمبود این پروتئین زمینه‌ساز بیماری است و بیان بیش‌ازحد آن نیز مسمومیت عصبی شدید پدید می‌آورد. به همین دلیل، طراحی سامانه‌های ژنتیکی خودتنظیم‌کننده در این دو محصول به عنوان شاهکاری در زیست‌فناوری مولکولی توصیف شده است. تحلیل‌گران بر این باورند که با توجه به جامعه بیماران محدود، شرکتی که بتواند زودتر مجوز سازمان FDA را کسب کند، استاندارد مراقبت بالینی این اختلال نادر را در سراسر جهان پایه‌گذاری خواهد کرد.