شرکت Capricor ده درصد کارکنانش را پیش از تصمیم FDA درباره داروی DMD کاهش داد

شرکت Capricor Therapeutics در حالی که منتظر تصمیم سرنوشت‌ساز نهاد نظارتی درباره داروی سلولی درامیوسل (deramiocel) برای دیستروفی عضلانی دوشن (Duchenne muscular dystrophy) است، اعلام کرد حدود ۱۰ درصد از نیروی کار خود را کاهش داده است. بر اساس یکی از پرونده‌های ثبت‌شده در کمیسیون بورس و اوراق بهادار آمریکا (SEC)، این شرکت در ۳۱ دسامبر ۲۰۲۵ تعداد ۲۳۱ کارمند تمام‌وقت داشت؛ به این معنا که این تعدیل نیرو احتمالاً حدود ۲۳ نفر را تحت تأثیر قرار داده است. لیندا ماربان (Linda Marbán)، مدیرعامل Capricor، در تماسی تلفنی که عصر سه‌شنبه برای ارائه نتایج مالی سه‌ماهه سوم برگزار شد، گفت این تصمیم «برای هم‌تراز کردن ساختار سازمان با اولویت‌های کوتاه‌مدت ما» گرفته شده است. Capricor به پایان احتمالی یک ماجرای ۱۶ ماهه در مسیر مقرراتی نزدیک می‌شود. داروی deramiocel در ژوئیه ۲۰۲۵ پس از لغو نشست برنامه‌ریزی‌شده کمیته مشورتی، از سوی سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) رد شد. سپس در دسامبر همان سال، این شرکت اعلام کرد که کارآزمایی فاز ۳ «HOPE-3» به هر دو نقطه پایانی اصلی خود رسیده است: نشان دادن منافع آماری معنادار در عملکرد اندام فوقانی و کاهش سرعت افت عملکرد قلبی که با کسر تخلیه بطن چپ (left ventricular ejection fraction) سنجیده می‌شود. شش ماه پس از دریافت آن رد غیرمنتظره که FDA دلیل آن را «نبود شواهد کافی برای اثربخشی» عنوان کرده بود، داروی سلولی deramiocel در یک کارآزمایی فاز سه منافع معناداری در عملکرد اندام فوقانی و کاهش سرعت افت عملکرد قلبی نشان داد. با این حال، FDA درباره موفقیت این درمان در این نقاط پایانی تردید داشت و نشست کمیته مشورتی در ژوئیه خوب پیش نرفت. پس از بحث‌های فراوان درباره تصمیم FDA برای پایه‌گذاری بررسی خود بر یک برنامه تحلیل آماری قدیمی، کمیته مشورتی سلول‌درمانی، بافت و ژن‌درمانی (CTGTAC) با ۹ رأی مخالف در برابر ۳ رأی موافق، به تأیید deramiocel برای کاردیومیوپاتی ناشی از دیستروفی عضلانی دوشن رأی منفی داد. بحث درباره نقطه پایانی اصلی عملکرد اندام فوقانی مثبت‌تر بود و Capricor در ماه اوت با داده‌های تکمیلی و یک اندیکاسیون بازنگری‌شده که بر عملکرد اندام فوقانی متمرکز بود به FDA بازگشت. این موضوع تاریخ اقدام هدف FDA را از ۲۲ اوت — مهلتی که در زمان اعلام تأخیر از سوی شرکت سپری شده بود — به ۲۲ نوامبر منتقل کرد. بر اساس گزارش مالی سه‌ماهه این شرکت که سه‌شنبه منتشر شد، Capricor همچنین برنامه‌هایی را که ارتباط مستقیم با deramiocel ندارند، از جمله پلتفرم مبتنی بر اگزوزوم خود، کند کرده است تا «تا روشن شدن وضعیت مقرراتی» اولویت را به درمان سلولی دیستروفی عضلانی دوشن بدهد. این تصمیم بعید است باعث خشنودی Kaos Capital شود. این شرکت سرمایه‌گذاری که در نامه‌ای در ماه اوت به دیگر سهامداران، خود را «سهامدار مهم و در حال رشد» Capricor توصیف کرده بود، خواستار تمرکز بیشتر بر فعالیت‌های شرکت در حوزه‌هایی خارج از deramiocel شده بود. دیگر خواسته‌های Kaos شامل «برگزاری نشست فوری، تغییر هیئت‌مدیره و برنامه حفظ سرمایه» بود. Capricor همچنین سه‌شنبه اعلام کرد که برای deramiocel در اروپا و ژاپن تعامل با نهادهای نظارتی را آغاز کرده است. بر اساس گزارش مالی شرکت، این شرکت در حال بررسی گسترش این درمان به بیماران کم‌سن‌تر مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن و همچنین دیستروفی عضلانی بکر (Becker muscular dystrophy) — نوعی مشابه اما خفیف‌تر از همین بیماری — است و «گام‌های بعدی بر پایه نتیجه مقرراتی در آمریکا برای deramiocel تعیین خواهد شد». Capricor ماه گذشته داده‌های توسعه برچسب‌باز (open label extension) کارآزمایی HOPE-3 را ارائه کرد که نشان می‌داد بیمارانی که پس از یک سال مصرف دارونما به این درمان سلولی منتقل شدند، افت عملکرد اندام فوقانی‌شان در مقایسه با داده‌های سال پیش از آن ۷۶ درصد کندتر شد. این داده‌ها در اصلاحیه ماه اوت گنجانده شد. همچنین این شرکت روز دوشنبه اعلام کرد خلاصه مقاله‌ای که نتایج قلبی HOPE-3 را تشریح می‌کند و در کنفرانس انجمن قلب آمریکا (AHA) در همین ماه ارائه شده، جایزه پژوهش برجسته AHA در حوزه قلب کودکان را دریافت کرده است. ماربان در تماس سه‌شنبه گفت در مقایسه با دارونما، درمان با deramiocel پیشرفت زخم عضله قلب را که با ام‌آرآی قلبی سنجیده می‌شود کند کرد. او افزود هرچند تفاوت در کسر تخلیه در تمام بیماران به معناداری آماری نرسید، در بیمارانی که از پیش کاردیومیوپاتی داشتند این شاخص حدود ۲.۸ واحد درصد نسبت به دارونما بهبود یافت. ماربان سال گذشته در گفت‌وگو با BioSpace گفته بود در حال حاضر هیچ درمانی به‌طور اختصاصی برای کاردیومیوپاتی وجود ندارد، در حالی که این عارضه علت اصلی مرگ بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن است. او در این تماس گفت: «به زبان ساده، داده‌ها روایت یکدستی را بیان می‌کنند. یک سال، دو سال، دو کارآزمایی تصادفی‌شده و یک دهه تجربه بالینی همه به یک سمت اشاره می‌کنند. ما باور نداریم که این پرونده تنها بر نیاز درمانی برآورده‌نشده، نقاط پایانی ثانویه یا انعطاف مقرراتی تکیه داشته باشد.» Capricor Therapeutics هفته گذشته برای یک نشست نوع A با FDA دیدار کرد؛ نشستی که در آن لیندا ماربان تلاش کرد به نهاد نظارتی توضیح دهد که ارزیابی آن اشتباه بوده است. این شرکت قصد دارد درخواست خود را بر پایه مجموعه داده‌های موجود deramiocel دوباره ارائه کند.