سازمان FDA سومین داروی بیماری نادر FOP را با تأیید داروی خوراکی Atebrioz تصویب کرد

سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) داروی Atebrioz با نام ژنریک zilurgisertib را به عنوان سومین گزینه درمانی تأییدشده برای بیماری بسیار نادر، ژنتیکی و پیشرونده فیبرودیسپلازی استخوانی‌شونده پیشرونده (Fibrodysplasia Ossificans Progressiva یا FOP) تصویب کرد. این تأییدیه نقطه عطفی در مدیریت این اختلال نادر محسوب می‌شود و نخستین درمان خوراکی با این سازوکار اختصاصی را در دسترس بیماران بزرگسال و کودکان ۱۲ سال به بالا قرار می‌دهد تا از تشکیل استخوان‌های نابجا در بافت‌های نرم جلوگیری شود. بیماری FOP یک اختلال ژنتیکی اتوزومال غالب بسیار نادر است که در اثر جهش در ژن گیرنده ACVR1 رخ می‌دهد. در این بیماری، عضلات اسکلتی، تاندون‌ها، رباط‌ها و بافت‌های همبند به تدریج دچار فرآیند استخوان‌سازی نابجا (Heterotopic Ossification یا HO) شده و به استخوان واقعی و دائمی تبدیل می‌شوند. این پدیده منجر به ایجاد یک اسکلت ثانویه در بدن، قفل شدن مفاصل اصلی، محدودیت شدید حرکتی، اختلال در تنفس به دلیل درگیری قفسه سینه و ناتوانی مادام‌العمر می‌گردد. پیش از این، داروی رتینوئیدی palovarotene (Sohonos) از شرکت Ipsen و داروی آنتی‌بادی تزریقی garetosmab (Pasatru) از شرکت Regeneron برای FOP تأیید شده بودند. اکنون داروی zilurgisertib به عنوان یک مولکول کوچک و مهارکننده اختصاصی کیناز گیرنده‌های سیگنالینگ BMP/Activin، مسیرهای غیرطبیعی القای استخوان‌سازی را در سطح سلولی مهار می‌کند. بر اساس برچسب رسمی تأییدشده توسط FDA، دوز شروع توصیه‌شده برای این دارو مقدار ۱۰۰ میلی‌گرم به‌صورت قرص خوراکی، یک‌بار در روز و همراه با غذا یا با معده خالی است. تصویب این دارو بر پایه نتایج کارآزمایی‌های بالینی چندمرکزی انجام گرفت که نشان داد مصرف zilurgisertib به طور معنی‌داری از نظر آماری و بالینی، حجم کل ضایعات استخوانی نابجای جدید را در مقایسه با دارونما کاهش می‌دهد. سازمان FDA برای تسریع دسترسی بیماران به این داروی استراتژیک، وضعیت‌های بررسی اولویت‌دار (Priority Review)، مسیر سریع (Fast Track) و داروی کم‌کاربرد (Orphan Drug Designation) را به آن اعطا کرده بود. جامعه پزشکی و انجمن‌های حامی بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر از این تصمیم استقبال گسترده‌ای کرده‌اند؛ زیرا در دسترس بودن یک گزینه درمانی خوراکی و روزانه، بار سنگین تزریق‌های مکرر و مراجعات مداوم به مراکز درمانی را برای مبتلایانی که از محدودیت‌های حرکتی شدید رنج می‌برند، به شکل چشمگیری کاهش خواهد داد.