تأییدیه سازمان NICE بریتانیا برای داروی nirogacestat در درمان تومورهای دسموئید
NICE guidance on nirogacestat for treating desmoid tumours
خلاصه خبر: سازمان NICE بریتانیا در راهنمای TA1199 داروی nirogacestat با نام تجاری Ogsiveo را برای درمان تومورهای دسموئید در بزرگسالان، نخستین درمان سیستمیک، توصیه کرد.
سازمان NICE بریتانیا در تازه‌ترین راهنمای ارزیابی فناوری سلامت خود، داروی nirogacestat با نام تجاری Ogsiveo را برای درمان تومورهای دسموئید در بزرگسالان توصیه کرده است. این راهنما با شناسه TA1199 منتشر شده و آخرین بازنگری آن ۱۴ اکتبر ۲۰۲۶ ثبت شده است. بر پایه این سند، توصیه NICE بر استفاده از این دارو در بزرگسالان مبتلا به تومور دسموئید استوار است و راهنما تنها در صورت ظهور شواهد تازه‌ای که بتواند توصیه‌ها را تغییر دهد، بازنگری خواهد شد. داروی nirogacestat یک مهارکننده خوراکی، انتخابی و مولکول کوچک آنزیم گاما سکرتاز (gamma-secretase) است. این آنزیم به طور طبیعی پروتئینی به نام NOTCH را فعال می‌کند که در رشد و تکثیر سلولی نقش دارد. با مهار گاما سکرتاز، فعال‌سازی NOTCH متوقف می‌شود و رشد تومور کند می‌شود. تومورهای دسموئید تومورهای نادر و موضعاً مهاجم بافت نرم هستند که معمولاً در بزرگسالان جوان دیده می‌شوند، به اندام‌های مجاور آسیب می‌زنند و می‌توانند درد و ناتوانی طولانی‌مدت ایجاد کنند. پیش از این هیچ درمان سیستمیک تأییدشده‌ای برای این بیماری در دسترس نبود و درمان‌های رایج به جراحی و شیمی‌درمانی خارج از برچسب محدود می‌شد؛ در حالی که جراحی به‌تنهایی اغلب از عود تومور پیشگیری نمی‌کند. اثربخشی و ایمنی nirogacestat در کارآزمایی فاز سه DeFi، یک مطالعه بین‌المللی، تصادفی‌شده، دوسوکور و کنترل‌شده با دارونما روی ۱۴۲ بزرگسال مبتلا به تومور دسموئید بررسی شد. سازمان غذا و داروی آمریکا نیز در ۲۷ نوامبر ۲۰۲۳ این دارو را به عنوان نخستین درمان تأییدشده برای تومورهای دسموئید تأیید کرد. NICE در بخش ترتیبات تجاری این راهنما اشاره می‌کند که برای nirogacestat یک طرح دسترسی بیمار با تخفیف ساده در نظر گرفته شده است. سازمان‌های NHS می‌توانند جزئیات را در پورتال دسترسی و قیمت‌گذاری تجاری دریافت کنند و سازمان‌های غیر NHS می‌توانند برای اطلاعات قیمت‌گذاری با نشانی اعلام‌شده در همین راهنما مکاتبه کنند. کارگزاران و ارائه‌دهندگان خدمات سلامت مسئول تأمین بودجه لازم برای اجرای این توصیه هستند. این راهنما همچنین بر مسئولیت حرفه‌ای پزشکان تأکید می‌کند: توصیه‌های NICE باید در کنار نیازها، ترجیحات و ارزش‌های هر بیمار در نظر گرفته شود و تصمیم درمانی نهایی با پزشک و بیمار است. هرگونه مشکل یا رویداد ناخواسته مرتبط با دارو باید از طریق سامانه کارت زرد (Yellow Card Scheme) به آژانس تنظیم‌مقرار مقررات دارو و محصولات بهداشتی بریتانیا، MHRA، گزارش شود. تأیید nirogacestat برای بیماران مبتلا به یک بیماری نادر که گزینه‌های درمانی محدودی داشتند اهمیت دارد، زیرا نخستین درمان هدفمند سیستمیک با پشتوانه شواهد کارآزمایی بالینی در اختیار آنان قرار می‌گیرد. NICE در همین سند بر تعهد نظام سلامت به کاهش نابرابری‌های بهداشتی و دسترسی منصفانه بیماران به درمان نیز تأکید کرده است.
پرسش‌های متداول درباره این خبر
موضوع اصلی این گزارش چیست؟
سازمان NICE بریتانیا در راهنمای TA1199 داروی nirogacestat با نام تجاری Ogsiveo را برای درمان تومورهای دسموئید در بزرگسالان، نخستین درمان سیستمیک، توصیه کرد.
مرجع و منبع انتشار این خبر کجاست؟
این گزارش بر پایهٔ بیانیهها و اطلاعات منتشرشده از سوی nice.org.uk در بخش رگولاتوری تنظیم شده است.
عنوان بین‌المللی و لاتین این موضوع چیست؟
NICE guidance on nirogacestat for treating desmoid tumours
به مدیونایتد بپیوندید 🎉
جدیدترین اخبار دارو و سلامت را در شبکههای اجتماعی دنبال کنید