گامی بزرگ در درمان نابینایی؛ فناوری ژن‌درمانی برنده جایزه نوبل بینایی را تا حدی احیا کرد

پژوهشگران اعلام کرده‌اند نوعی ژن‌درمانی نوین می‌تواند بینایی را تا حدی در افراد نابینا بازگرداند. این رویکرد با نام «درمان اپتوژنتیک» (Optogenetic therapy) معرفی شده و از تکنیکی برای روشن و خاموش کردن سلول‌های عصبی با نور بهره می‌گیرد که برنده جایزه نوبل فیزیولوژی یا پزشکی سال ۲۰۲۶ شده است. این شیوه درمانی نخستین بار در سال ۲۰۲۱ نشان داد که می‌تواند بینایی را تا حدی در یک فرد نابینا احیا کند. اکنون محققان نتایج کارآزمایی بزرگ‌تری را گزارش کرده‌اند که بیمار اولیه و ۹ فرد دیگر را شامل می‌شود. تمام ۱۰ شرکت‌کننده به نوع پیشرفته بیماری «رتینیت پیگمانتوزا» (Retinitis Pigmentosa) مبتلا بودند؛ دسته‌ای از اختلالات ژنتیکی که تخمین زده می‌شود بیش از ۱.۵ میلیون نفر در سراسر جهان به آن مبتلا باشند. در این بیماری سلول‌های حساس به نور شبکیه به‌مرور کارایی خود را از دست می‌دهند، اما سلول‌های گانگلیون که اطلاعات بینایی را به مغز ارسال می‌کنند، دیرتر از بین می‌روند و هدف مناسبی برای درمان هستند. این روش شامل یک بار تزریق به داخل چشم است؛ تزریقی حاوی ویروس مصنوعی و بی‌خطر که دستورالعمل‌های ژنتیکی لازم برای تولید یک پروتئین حساس به نور را به حلقه‌ای از سلول‌های گانگلیون باقی‌مانده منتقل می‌کند. پس از درمان، به هر بیمار یک عینک مخصوص تحریک‌کننده نور داده می‌شود که تصاویر محیط را ثبت و به پالس‌های نوری با طول‌موج مشخص تبدیل می‌کند؛ این پالس‌ها سلول‌های حساس‌شده را فعال می‌کنند و به فرد امکان درک تصویری تک‌رنگ می‌دهند. نکته کلیدی این است که عملکرد این تکنیک به جهش ژنتیکی دقیق عامل نابینایی وابسته نیست. محققان در مجله پزشکی نیوانگلند گزارش کرده‌اند که تنها چشم با کمترین دید هر بیمار تحت درمان قرار گرفته و وضعیت افراد تا ۵ سال پیگیری شده است. ۶ نفر از ۱۰ شرکت‌کننده پس از درمان بهبود معناداری در حساسیت به نور تجربه کردند و برخی هنگام استفاده از عینک در شناسایی اشیا، موقعیت‌یابی و راه‌رفتن روی یک خط مشخص پیشرفت نشان دادند؛ بیمارانی که زمان بیشتری را صرف تمرین با عینک کرده بودند عملکرد بهتری داشتند. در طول دوره پیگیری تنها یک عارضه چشمی شدید رخ داد که در عرض چند دقیقه برطرف شد. بیماران در حال حاضر می‌توانند اشیا را تشخیص دهند اما هنوز قادر به تشخیص چهره‌ها نیستند و هدف تیم پژوهش دستیابی به بینایی با وضوح بالا در ۵ تا ۱۰ سال آینده است. (منبع: دیجیاتو)