شرکت Takeda پژوهش سرطان و خون‌شناسی را در ASH ۲۰۲۶ ارائه می‌کند

اوزاکا، ژاپن و کمبریج، ماساچوست، ۱۲ نوامبر ۲۰۲۶ — شرکت Takeda (بورس توکیو: 4502 / بورس نیویورک: TAK) پژوهش‌های خود را در طیفی از سرطان‌های خون و اختلالات خونی در شصت‌وهشتمین گردهمایی سالانه انجمن هماتولوژی آمریکا (ASH) ارائه می‌کند؛ رویدادی که ۱۲ تا ۱۵ دسامبر ۲۰۲۶ در نیواورلئان ایالت لوئیزیانا برگزار می‌شود. داده‌های بیش از ۲۰ ارائه، بدنه شواهد پشتیبان داروهای تأییدشده و در حال تحقیق Takeda را گسترش می‌دهد. شش چکیده درباره MIMRYLO (rusfertide؛ روسفرتاید) بهبود پیامدهای گزارش‌شده توسط بیمار (PROs) و همچنین اثربخشی و ایمنی را در زیرگروه‌های مختلف بیماران نشان می‌دهد. یک ارائه شفاهی از داده‌های فاز ۲ داروی elritercept (الریترسپت) به پتانسیل پاسخ‌های پایدار و بهبود کیفیت زندگی در بیماران مبتلا به سندرم میلودیسپلاستیک (MDS) کم‌خطر اشاره دارد. نتایج پس‌ازواقع (post hoc) یک مطالعه فاز ۲ کنترل‌شده با دارونما روی mezagitamab (مزاگیتاماب) نیز حاکی از ارتباط میان شمار بالاتر پلاکت (۱۰۰٬۰۰۰ در هر میلی‌لیتر و بیشتر) و کیفیت زندگی مرتبط با سلامت (HRQoL) در شرکت‌کنندگان مبتلا به ترومبوسیتوپنی ایمنی مزمن یا پایدار (ITP) است. «داده‌های ما در ASH امسال، از جمله تحلیل‌های تازه‌ای که نشان می‌دهد MIMRYLO چگونه در مطالعات بالینی بار علائم و بار درمان را در پلی‌سیتمی ورا کاهش داده است، بر پشتیبانی از تجربه درمانی بیمارمحورتر تمرکز دارد»، این را اونی فرج‌الله (Awny Farajallah)، دکترای پزشکی و فلوی کالج پزشکان آمریکا و مدیر ارشد پزشکی Takeda گفت. «این یافته‌ها در کنار بینش‌های اولیه درباره داروهای در حال تحقیق ما elritercept و mezagitamab، تعهد Takeda را به پیشبرد علم و تولید شواهد در سرطان‌های خون و اختلالات خونی بازتاب می‌دهند.» شواهد تازه در سرطان‌های خون: اولویت تجربه بیمار در کنار پیامدها ارائه‌های کلیدی در حوزه انکولوژی شامل تحلیل‌های تازه‌ای از MIMRYLO (rusfertide) است؛ یک مقلد هپسیدین (hepcidin mimetic) از نخستین داروهای دسته خود که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) آن را برای درمان اریتروسیتوز در بزرگسالان مبتلا به پلی‌سیتمی ورا (PV) تأیید کرده است. داده‌های ارائه‌شده در ASH شامل تحلیلی است که بهبود علائم گزارش‌شده توسط بیمار را نشان می‌دهد و همچنین تحلیل‌های پس‌ازواقع از پیامدهای اثربخشی و ایمنی در زیرگروه‌های کلیدی بیماران. شواهد دنیای واقعی درباره بار خون‌گیری درمانی (فلبوتومی) در PV نیز ارائه می‌شود که بر نیاز به درمان‌های جایگزین تأکید می‌کند. علاوه بر این، یک ارائه شفاهی داده‌های مطالعه فاز ۲ باز برچسب با افزایش دوز (NCT04419649) را که در حال انجام است و داروی elritercept (TAK-226) را ارزیابی می‌کند، ارائه می‌کند؛ درمانی در مرحله تحقیق که برای کم‌خونی مرتبط با سندرم میلودیسپلاستیک (MDS) و میلوفیبروز (MF) بررسی می‌شود. این تحلیل جمعیت‌های گسترده بیماران MDS کم‌خطر را در بر می‌گیرد، از جمله بیماران با بیماری منفی از نظر سیدروبلاست حلقه‌ای (RS) و بیماران با بار بالای تزریق خون. این داده‌ها پتانسیل elritercept را برای ارائه پاسخ‌های پایدار و بهبود پیامدهای کیفیت زندگی برجسته می‌کند. یافته‌های تازه درباره شمار پلاکت و پیامدهای گزارش‌شده بیماران در یک اختلال خونریزی‌دهنده ایمنی نادر نتایج یک تحلیل پس‌ازواقع از داده‌های فاز ۲ ارتباط میان شمار پلاکت (۱۰۰٬۰۰۰ در هر میکرولیتر و بیشتر) و پیامدهای مطلوب گزارش‌شده توسط بیمار (PROs) را در افراد مبتلا به ITP اولیه پایدار یا مزمن برجسته می‌کند. ITP یک اختلال خونریزی‌دهنده ایمنی نادر است که شمار پایین پلاکت و افزایش خطر خونریزی ایجاد می‌کند و می‌تواند اثر ناتوان‌کننده‌ای بر بیماران داشته باشد. این داده‌ها از یک مطالعه چندمرکزی، تصادفی‌شده و دوسوکور (NCT04278924) روی mezagitamab به دست آمده است؛ یک آنتی‌بادی مونوکلونال ضد CD38 در مرحله تحقیق. در این مطالعه، PROs با پرسشنامه ارزیابی بیمار ITP (ITP-PAQ) اندازه‌گیری شد؛ ابزاری معتبر و اختصاصی بیماری برای سنجش علائم، عملکرد و کیفیت زندگی مرتبط با سلامت. مشاهدات این تحلیل پس‌ازواقع نشان می‌دهد شمار پلاکت ۱۰۰٬۰۰۰ در هر میکرولیتر و بیشتر با نمرات بالاتر در ITP-PAQ در چندین حوزه در مقایسه با پلاکت کمتر از ۳۰٬۰۰۰ در هر میکرولیتر همراه بوده است، که به ارتباط میان شمار بالاتر پلاکت و کیفیت زندگی مرتبط با سلامت بهتر اشاره دارد. Elritercept و mezagitamab داروهایی در مرحله تحقیق هستند که هیچ مرجع سلامت هیچ کشوری آن‌ها را تأیید نکرده است. ارائه‌های دیگر شواهد به‌روزشده‌ای برای سبد درمان‌های تأییدشده Takeda در لنفوم، لوسمی و اختلالات خونی فراهم می‌کند. اطلاعات ایمنی مهم MIMRYLO (rusfertide) ترومبوسیتوز جدید یا بدترشده: MIMRYLO ممکن است شمار پلاکت را در بیماران PV افزایش دهد. شمار پلاکت‌ها به‌طور کلی تا هفته هشتم درمان در سطح ثابتی قرار گرفت. پس از شروع MIMRYLO و در جریان تغییر دوز، شمارش کامل خون (CBC) هر ۲ تا ۴ هفته یا بر اساس نشانه‌های بالینی پایش شود. افزایش پلاکت مرتبط با MIMRYLO ممکن است به شروع یا تغییر درمان سیتوریداکتیو، یا تغییر دوز یا قطع MIMRYLO نیاز داشته باشد. واکنش‌های محل تزریق: واکنش‌های محل تزریق (از جمله واکنش‌های درجه ۳) در بیماران تحت درمان با MIMRYLO گزارش شده است. شایع‌ترین واکنش‌های محل تزریق اریتم، خارش، درد و تورم بوده است. برای درمان درد و تورم محل تزریق در صورت نیاز از یخ، کرم‌های کورتیکواستروئید موضعی، آنتی‌هیستامین‌ها یا مسکن‌ها استفاده شود. سمیت جنینی-جنینی: بر اساس یافته‌های مطالعات باروری حیوانی، MIMRYLO ممکن است در صورت تجویز به زن باردار به جنین آسیب برساند. به بیماران توصیه شود در صورت بارداری مصرف MIMRYLO را متوقف کنند. شایع‌ترین واکنش‌های ناخواسته (بیش از ۱۵ درصد) واکنش‌های محل تزریق (۵۶ درصد) و کم‌خونی (۱۶ درصد) بوده است. شیردهی: به دلیل احتمال واکنش‌های ناخواسته جدی در کودک شیرخوار، از جمله اختلال در جذب آهن، به بیماران توصیه شود در طول درمان با MIMRYLO و ۳۰ روز پس از آخرین درمان شیردهی نکنند. زنان و مردان در سنین باروری آزمایش بارداری: پیش از شروع MIMRYLO، انجام آزمایش بارداری برای زنان در سنین باروری توصیه می‌شود. پیشگیری از بارداری: به بیماران زن در سنین باروری توصیه شود در طول درمان با MIMRYLO و دست‌کم ۳۰ روز پس از آخرین دوز MIMRYLO از روش پیشگیری از بارداری مؤثر استفاده کنند. برای گزارش واکنش‌های ناخواسته مشکوک با Takeda Pharmaceuticals به شماره 1-844-662-8532 یا با FDA به شماره 1-800-FDA-1088 یا از طریق سامانه MedWatch تماس بگیرید. لطفاً اطلاعات کامل تجویز MIMRYLO (rusfertide) را ببینید. MIMRYLO یک درمان زیرجلدی از نخستین داروهای دسته خود است که عملکرد هپسیدین را تقلید می‌کند؛ هورمونی طبیعی که هومئوستاز آهن و اریتروسیتوز را تنظیم می‌کند. MIMRYLO با هدف قرار دادن مکانیسم زیربنایی اختلال تنظیم آهن در پلی‌سیتمی ورا، در پی کاهش تولید مازاد گلبول قرمز و کمک به بیماران برای حفظ کنترل هماتوکریت است. MIMRYLO هفته‌ای یک بار به‌صورت تزریق زیرجلدی تجویز می‌شود. شرکت Protagonist داروی MIMRYLO را کشف و توسعه آن را تا فاز ۳ رهبری کرد. Takeda حقوق انحصاری جهانی توسعه و تجاری‌سازی MIMRYLO را در اختیار دارد. Elritercept یک تله لیگاند TGF-β (TGF-β ligand trap) تازه و در مرحله تحقیق است که برای بازگرداندن خون‌سازی مؤثر از طریق اصلاح سیگنالینگ نامنظم اکتیوین طراحی شده است. Elritercept هم‌اکنون در سه کارآزمایی بالینی فاز ۳ در حال ارزیابی است: RENEW و ELRiSE MDS در بیماران مبتلا به کم‌خونی مرتبط با سندرم‌های میلودیسپلاستیک (MDS) و ELRiSE MF در بیماران مبتلا به کم‌خونی مرتبط با میلوفیبروز (MF). سازمان غذا و داروی آمریکا برای توسعه elritercept در MDS با خطر بسیار کم، کم و متوسط، عنوان Fast Track را اعطا کرده است. Takeda بر پایه یک توافق مجوز انحصاری با Keros Therapeutics حقوق توسعه، تولید و تجاری‌سازی elritercept را در سراسر جهان خارج از سرزمین اصلی چین، هنگ‌کنگ و ماکائو در اختیار دارد. Mezagitamab یک آنتی‌بادی مونوکلونال IgG1 ضد CD38 کاملاً انسانی و در مرحله تحقیق است که سلول‌های با بیان بالای CD38، از جمله سلول‌های پلاسما، پلاسمابلاست‌ها و سلول‌های کشنده طبیعی را تخلیه می‌کند. در ITP، هدف قرار دادن این سلول‌های تولیدکننده آنتی‌بادی این پتانسیل را دارد که تولید اتوآنتی‌بادی بیماری‌زا را کاهش دهد و از این راه به بهبود پاسخ پلاکتی و رساندن شمار پلاکت به سطوح معنادار بالینی کمک کند. ایمنی و اثربخشی mezagitamab هم‌اکنون در یک کارآزمایی بالینی فاز ۳ محوری بررسی می‌شود. سازمان غذا و داروی آمریکا به mezagitamab برای درمان ITP عنوان داروی یتیم (Orphan Drug)، برای ITP مزمن یا پایدار عنوان Fast Track و برای درمان بیماران بزرگسال مبتلا به ITP مزمن که پاسخ ناکافی به درمان‌های پیشین داشته‌اند عنوان Breakthrough اعطا کرده است. Takeda بر ایجاد سلامت بهتر برای مردم و آینده‌ای روشن‌تر برای جهان متمرکز است. این شرکت می‌کوشد درمان‌های زندگی‌ساز را در حوزه‌های درمانی و تجاری اصلی خود، از جمله گوارش و التهاب، بیماری‌های نادر، درمان‌های مشتق از پلاسما، انکولوژی، علوم اعصاب و واکسن‌ها کشف و عرضه کند. Takeda با همکاری شرکایش در پی بهبود تجربه بیمار و پیشبرد مرزهای تازه گزینه‌های درمانی از طریق خط تولید پویا و متنوع خود است. این شرکت زیست‌دارویی پیشرو، ارزش‌محور و پژوهش‌محور که دفتر مرکزی آن در ژاپن است، بر پایه تعهد به بیماران، کارکنان و سیاره زمین هدایت می‌شود. کارکنان آن در حدود ۸۰ کشور و منطقه با هدف شرکت همراه‌اند و بر ارزش‌هایی استوارند که بیش از دو قرن هویت آن را ساخته است. این بیانیه مطبوعاتی اطلاعاتی درباره محصولاتی ارائه می‌کند که ممکن است در همه کشورها موجود نباشند یا با نام‌های تجاری، نشانه‌های مصرف، دوزها یا قدرت‌های متفاوت عرضه شوند. هیچ‌یک از مطالب این متن نباید درخواست، تبلیغ یا آگهی برای داروهای نسخه‌ای، از جمله داروهای در حال توسعه، تلقی شود.