شرکت Alnylam پس از کاهش پیش‌بینی فروش با دودستگی تحلیل‌گران روبه‌رو شد

شرکت Alnylam یک سال پیش در اوج بود. قیمت سهام این پیشگام فناوری RNAi در پی رشد سریع فروش داروهای حوزه آمیلوئیدوز ناشی از ترانس‌تیرتین (ATTR) — پس از تأیید سازمان FDA در مارس ۲۰۲۵ و پیشرفت برنامه‌های فاز پایانی — به نزدیک ۵۰۰ دلار به ازای هر سهم رسیده بود. امروز این سهام به حدود ۲۵۰ دلار سقوط کرده است. قیمت سهام این شرکت زمانی سقوط کرد که مدیریت در ماه جولای پیش‌بینی فروش سالانه خود را کاهش داد. فروش داروی Amvuttra، یک خاموش‌کننده TTR، در سود سه‌ماهه دوم کمتر از انتظار تحلیل‌گران بود و Alnylam پیش‌بینی کل سال را حدود ۲۰۰ میلیون دلار کاهش داد. این خبر تردیدهایی درباره آینده این محصول RNAi در بازاری ایجاد کرد که مهارکننده‌های کوچک‌مولکولی تثبیت‌کننده TTR از شرکت‌های BridgeBio Pharma و Pfizer در آن حضور دارند. تحلیل‌گران Guggenheim Securities در یادداشتی به تاریخ ۳۱ جولای نگرانی‌های ناشی از پیش‌بینی تجدیدنظرشده را تشریح کردند. آن‌ها گفتند این کاهش، برخلاف آنکه Amvuttra «تنها روش متمایز» در کاردیومیوپاتی ATTR (ATTR-CM) است، نشان می‌دهد فرصت تجاری کوچک‌تر از انتظار بوده، قیمت‌گذاری دارو نادرست است یا تثبیت‌کننده‌های TTR به روش ترجیحی بازار تبدیل شده‌اند. سهام Alnylam هنوز بهبود نیافته است؛ اما در حالی که تیم Guggenheim حتی پیش از این کاهش «از سهام کنار کشیده بود»، تحلیل‌گران دیگری به بازگشت آن باور دارند. TD Cowen در نوامبر ۲۰۲۵ هدف قیمتی ۴۸۲ دلاری برای Alnylam تعیین کرد و ماه گذشته نیز آن را تکرار کرد، حتی زمانی که سهام زیر ۲۵۰ دلار معامله می‌شد. تحلیل‌گران BMO Capital Markets که پوشش Alnylam را در آگوست با هدف قیمتی ۳۱۸ دلار آغاز کردند، در یادداشتی سه بحث کلیدی درباره آینده این شرکت مطرح کردند: اندازه بازار ATTR، اینکه آیا کاندید نسل‌بعدی RNAi یعنی nucresiran ارزش ایجاد می‌کند و احتمال تبدیل خاموش‌سازی ژنی به یک روش اصلی دارویی. تیم BMO در هر سه مورد طرف خوش‌بین‌ها را گرفت و استدلال کرد Alnylam پیش‌بینی خود را کاهش داد چون جمعیت بیمارانی که Amvuttra به‌طور فوری به آن‌ها خدمت می‌کرد — همان‌ها که تثبیت‌کننده‌ها برایشان کار نکرده بود — «زودتر از انتظار تمام شدند». به گفته آن‌ها مسیر رسیدن به فروش بیش از ۱۰ میلیارد دلار هرگز از خط دوم درمان نمی‌گذشت، بلکه همیشه از شروع درمان خط اول و گسترش جمعیت تشخیص‌داده‌شده می‌گذرد. Alnylam کارآزمایی‌های فاز ۳ داروی nucresiran را در ATTR-CM و ATTR همراه با پلی‌نوروپاتی (ATTR-PN) در دست اجرا دارد؛ همان نشانه‌ای که Amvuttra نخستین بار در سال ۲۰۲۲ برای آن تأیید شد. شکست اواخرمرحله‌ای داروی Wainua از AstraZeneca و Ionis در ATTR-CM در جولای پرسش‌هایی درباره nucresiran برانگیخت، اما تحلیل‌گران Stifel در یادداشتی اعلام کردند انتخاب نقاط پایانی و ثبت بیماران عامل شکست Wainua بوده و این دیدگاه نشان می‌دهد Alnylam با مطالعه مبتنی‌بر رویداد خود که بر بیماران مراحل اولیه تمرکز دارد، برای موفقیت آماده است. فراتر از ATTR، Alnylam فناوری خود را در بازارهای بزرگی مانند فشار خون و بیماری آلزایمر به کار می‌گیرد. BMO خاموش‌سازی ژنی امروز را با جایگاه آنتی‌بادی‌های مونوکلونال در اواخر دهه ۱۹۹۰ مقایسه می‌کند. با این حال بدبینی ادامه دارد؛ Stifel نسبت به پروفایل ایمنی محتاط است و تردید دارد کاهش‌های اندک فشار خون برای ایجاد سود بالینی معنادار کافی باشد. Alnylam که نخستین مزیت خود را به یک ذخیره نقدی ۳.۳ میلیارد دلاری تبدیل کرده، در حال بررسی معاملات برای کاندیدهای دارویی و فناوری‌های رساندن درمان به بافت‌های جدید است و امسال داده‌های فاز ۲ یک کاندید بیماری خونریزی‌دهنده و نتایج فاز ۱ برنامه‌های بیماری هانتینگتون و چاقی را منتشر می‌کند.