سازمان FDA نخستین داروی تأییدشده برای درمان بیماری الکساندر را معرفی کرد

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) تزریق Zanvastro (زیلگانرسن) را برای درمان بیماری الکساندر در بیماران کودکان و بزرگسال تأیید کرد. Zanvastro نخستین درمان تأییدشده FDA برای بیماری الکساندر و نخستین درمانی است که مستقیماً تجمع پروتئینی (protein buildup) عامل بیماری را هدف قرار می‌دهد. این خبرنامه در ۳ سپتامبر ۲۰۲۶ منتشر شد. دکتر امیلی فرایلیش، مدیر بخش نورولوژی یک در مرکز ارزیابی و پژوهش دارویی FDA، گفت: «برای بیماران مبتلا به بیماری الکساندر و خانواده‌هایشان تاکنون هیچ گزینه درمانی تأییدشده‌ای وجود نداشت و تنها مراقبت‌های حمایتی در حالی که بیماری پیشرفت می‌کرد، ارائه می‌شد. تأیید امروز لحظه‌ای تاریخی برای این جامعه است و نخستین درمانی را ارائه می‌دهد که علت زمینه‌ای این بیماری نادر و جدی را هدف قرار می‌دهد.» بیماری الکساندر یک اختلال عصبی نادر و پیشرونده است که در اثر جهش در ژن تولیدکننده پروتئین اسیدی رشته‌های گلیال (GFAP) ایجاد می‌شود. وقتی این پروتئین غیرطبیعی می‌شود، در سلول‌های حمایتی مغز تجمع می‌یابد و به مرور به سیستم عصبی آسیب می‌رساند. این بیماری کمتر از یک نفر در هر یک میلیون نفر را تحت تأثیر قرار می‌دهد و می‌تواند طیفی از مشکلات جدی و بالقوه تهدیدکننده زندگی از جمله تشنج، از دست دادن مراحل رشد، مشکل در راه رفتن، ضعف عضلانی و افزایش فشار داخل مغز ایجاد کند. Zanvastro یک الیگونوکلئوتید آنتی‌سنز (antisense oligonucleotide) است؛ نوعی دارو که با کاهش تولید پروتئین غیرطبیعی GFAP پیش از آنکه تجمع یابد و آسیب بیشتری ایجاد کند، عمل می‌کند و هر سه ماه یک‌بار توسط یک متخصص آموزش‌دیده مراقبت‌های بهداشتی به کانال نخاعی تزریق می‌شود. اثربخشی و ایمنی آن در یک مطالعه بالینی تصادفی چندمرکزی (NCT04849741) با ۴۹ بیمار کودک و بزرگسال دو ساله و بالاتر مبتلا به بیماری الکساندر و نیز در یک زیرمطالعه برچسب‌باز با ۴ بیمار زیر دو سال ارزیابی شد. در بیماران پنج ساله و بالاتر که در شروع مطالعه مشکل قابل‌اندازه‌گیری در راه رفتن داشتند، سرعت راه رفتن در هفته ۶۱ به‌طور معناداری بهتر از گروه بدون درمان بود؛ در کودکان ۲ تا ۴ ساله نیز ارزیابی گسترده‌تر مهارت‌های حرکتی شامل ایستادن، راه رفتن، دویدن و پریدن بهبود را نشان داد در حالی که گروه کنترل افت داشت. برای کودکان زیر دو سال که داده‌های کارآزمایی مستقیم محدود بود، مدل‌سازی فارماکوکینتیک سطح دارو را در این گروه سنی مشابه کودکان بزرگ‌تر در همان دوز تأیید کرد و بر این اساس اندیکاسیون به کم‌سن‌ترین بیماران نیز تعمیم یافت. شایع‌ترین عوارض جانبی Zanvastro شامل استفراغ، کمردرد، سرفه، سردرد و سندرم پس از پونکسیون کمری است؛ بیماران و مراقبان باید در صورت بروز علائم مشکوک به مننژیت به پزشک خود اطلاع دهند، زیرا مننژیت آسپتیک در بیماران تحت درمان با این دارو گزارش شده است. Zanvastro نشانه‌های داروی یتیم (Orphan Drug)، مسیر تسریع‌شده Fast Track، درمان پیشگامانه (Breakthrough Therapy) و همچنین نشانه داروی نادر کودکان و کوپن اولویت بررسی (Priority Review Voucher) را دریافت کرده است و تأیید آن برای درمان بیماری الکساندر به شرکت Ionis Pharmaceuticals اعطا شد.