سازمان FDA | تأیید تسریع‌شده داروی Ultomiris آسترازنکا برای نفروپاتی IgA

سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) با اعطای تأییدیه تسریع‌شده (Accelerated Approval) به داروی اولتومیریس (Ultomiris با نام ژنریک ravulizumab) متعلق به شرکت داروسازی آسترازنکا (AstraZeneca) برای درمان بزرگسالان مبتلا به نفروپاتی اولیه ایمونوگلوبولین آ (IgA Nephropathy) در معرض خطر پیشرفت سریع بیماری موافقت کرد. این بیماری که به عنوان یکی از شایع‌ترین علل نارسایی اولیه گلومرولی در جهان شناخته می‌شود، اختلالی پیشرونده و خودایمنی است که در صورت عدم مهار آسیب‌های التهابی ناشی از فعالیت بیش از حد سیستم ایمنی، در نهایت می‌تواند به نارسایی مزمن کلیه (End-Stage Renal Disease) و نیاز به دیالیز یا پیوند کلیه منجر گردد. مبنای اصلی تصمیم سازمان غذا و داروی آمریکا نتایج امیدبخش و قاطع تحلیل موقت یک کارآزمایی بالینی تصادفی‌سازی‌شده، دوسوکور و چندمرکزی فاز سوم بوده است. در این ارزیابی مشخص شد که تجویز دوره‌ای داروی Ultomiris که یک مهارکننده اختصاصی، انسانی و طولانی‌اثر پروتئین کمپلمان C5 است، به کاهش چشمگیر و از نظر آماری کاملاً معنادار در میزان پروتئینوری (دفع پروتئین در ادرار) بیماران در مقایسه با دارونما منجر شده است. کاهش پایدار سطح پروتئینوری به عنوان یک نقطه پایانی جانشین بسیار معتبر در پیش‌بینی حفظ درازمدت عملکرد کلیوی در این دسته از بیماران در نظر گرفته می‌شود. بر اساس مقررات سخت‌گیرانه مسیر تأییدیه تسریع‌شده رگولاتور آمریکا، حفظ و بقای این مجوز بازاریابی در فهرست مصوب دارویی به تأیید مزایای بالینی نهایی در ارزیابی سرعت افت فیلتراسیون گلومرولی تخمینی (eGFR) در فاز تکمیلی کارآزمایی بالینی وابسته خواهد بود. ایمنی داروی Ultomiris در این جمعیت بیمار با مشخصات شناخته‌شده قبلی همخوانی کامل داشته و پروتکل‌های پیشگیرانه جهت واکسیناسیون علیه عفونت‌های باکتریایی مننگوکوکی پیش از آغاز درمان الزامی است. این تأییدیه تاریخی گام راهبردی بسیار مهمی در گسترش گزینه‌های درمانی هدفمند زیستی برای بیمارانی محسوب می‌شود که با وجود دریافت حداکثر دوزهای درمان‌های استاندارد حمایتی همچنان با پیشرفت خاموش آسیب‌های بافتی روبرو هستند.