سازمان FDA | انتشار دستورالعمل تضمین کیفیت و توانمندی فرآورده‌های سلول و ژن‌درمانی

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) با انتشار نسخه نهایی راهنمای جامع «تضمین توانمندی فرآورده‌های سلول و ژن‌درمانی» (Guidance for Industry: Potency Assurance for Cellular and Gene Therapy Products)، چارچوب نظارتی نوینی را برای تسریع و شفاف‌سازی فرایند توسعه، ارزیابی کیفی و تجاری‌سازی پیشرفته‌ترین درمان‌های نوین پزشکی ابلاغ کرد. این سند با هدف کاهش چالش‌های پیچیده تولید، ارتقای انطباق با اصول بهینه تولید (GMP) و تضمین اثربخشی پایدار این محصولات دارویی زیستی در طول چرخه حیات آن‌ها تدوین شده است. مرکز ارزیابی و پژوهش‌های بیولوژیک (CBER) در سازمان غذا و داروی آمریکا تأکید کرده است که محصولات سلول‌درمانی و ژن‌درمانی به‌دلیل ماهیت زیستی و تنوع ساختاری ذاتی، نیازمند رویکردی چندلایه در سنجش توانمندی (Potency) هستند. بر اساس این دستورالعمل، تولیدکنندگان موظفند به‌جای اتکا به یک آزمایش زیستی منفرد، از استراتژی یکپارچه‌ای شامل ویژگی‌های کیفی بحرانی (CQAs)، پایش دقیق متغیرهای کلیدی فرایند و آزمون‌های سنجش عملکردی مبتنی بر سازوکار اثر (MOA) استفاده نمایند تا از یکنواختی هر دسته دارویی اطمینان حاصل شود. این راهنما همچنین انعطاف‌پذیری‌های رگولاتوری ویژه‌ای را برای شرکت‌های بیوتکنولوژی و محققان بالینی در مراحل اولیه کارآزمایی‌ها در نظر گرفته است تا ضمن حفظ استانداردهای ایمنی سخت‌گیرانه، موانع اداری ورود درمان‌های بیماری‌های نادر به مرحله بالینی کاهش یابد. کارشناسان معتقدند این ابلاغیه گامی بنیادین در رفع ابهامات تولید صنعتی، تسریع روند بررسی پرونده‌های ثبت و تسهیل دسترسی بیماران مبتلا به نقایص ژنتیکی و بیماری‌های لاعلاج به درمان‌های متحول‌کننده ژنی به‌شمار می‌رود. این دستورالعمل همچنین بر اهمیت ارزیابی‌های پایداری در طول زمان و توسعه آزمون‌های سنجش جایگزین در صورت مواجهه با محدودیت حجم نمونه تأکید می‌ورزد. سازمان غذا و داروی آمریکا از شرکت‌های داروسازی خواسته است تا از فازهای اولیه مطالعات بالینی، یک برنامه جامع کنترل تغییرات فرآیندی تدوین کنند تا اصلاحات احتمالی در خطوط تولید صنعتی پس از اخذ تأییدیه، اثربخشی بالینی فرآورده را دستخوش تغییر نکند.