سازمان EMA صدور مجوز داروی Rasonque برای سرطان لوزالمعده متاستاتیک را توصیه کرد

کمیته داروهای انسانی (CHMP) آژانس دارویی اروپا (EMA) توصیه کرد مجوز بازاریابی در اتحادیه اروپا برای داروی Rasonque با ماده مؤثره daraxonrasib صادر شود؛ درمانی خوراکی برای بزرگسالان مبتلا به آدنوکارسینوم لوزالمعده متاستاتیک (سرطان لوزالمعده‌ای که گسترش یافته است) که دست‌کم یک دوره درمان پیشین دریافت کرده‌اند. بر پایه این گزارش، بیمارانی که بیماری آن‌ها پس از درمان پیشین وخیم شده است، گزینه‌های درمانی محدود و پیش‌آگهی ضعیفی دارند. با توجه به شدت بیماری، اثربخشی محدود و سمیت قابل توجه شیمی‌درمانی استاندارد، نیاز به گزینه‌های درمانی بهتر برای این بیماران وجود دارد. EMA اعلام کرد این توصیه پس از یک «بازنگری مرحله‌ای» روی داده‌های Rasonque صادر شد؛ دارویی که در چارچوب پروژه Cancer Medicines Pathfinder این آژانس به‌عنوان یک داروی با اولویت بالا برای پاسخ به این نیاز درمانی برآورده‌نشده شناسایی شده بود. در بازنگری مرحله‌ای، CHMP می‌تواند ارزیابی را چند ماه پیش از ارائه درخواست کامل آغاز کند. در جریان این بررسی که اوایل ژوئیه ۲۰۲۶ آغاز شد، کمیسون داده‌های کیفیت، غیربالینی و بالینی را به‌صورت مرحله‌ای و هم‌زمان با ارائه آن‌ها از سوی شرکت بررسی کرد. این رویکرد زمان ارزیابی را به کمتر از ۱۵۰ روز کاهش داد، در حالی که استانداردهای کیفیت، ایمنی و اثربخشی حفظ شد. برای مقایسه، ارزیابی استاندارد می‌تواند تا ۲۱۰ روز کاری فعال و معمولاً در مجموع حدود یک سال به طول بیانجامد. EMA اعلام کرد درس‌های آموخته از بازنگری مرحله‌ای Rasonque به اجرای گسترده‌تر این ابزار در قانون دارویی جدید اتحادیه اروپا کمک می‌کند؛ ابزاری که برای ارزیابی چابک‌تر و روان‌تر داروها و در نتیجه دسترسی زودتر بیماران به درمان‌های امیدبخش پیش‌بینی شده است. داروی Rasonque یک مهارکننده RAS است. پروتئین‌های RAS در رشد و بقای سلول نقش دارند و در آدنوکارسینوم لوزالمعده، جهش در ژن RAS باعث فعال ماندن دائمی این پروتئین‌ها و رشد کنترل‌نشده سلول‌های سرطانی می‌شود. ماده مؤثره daraxonrasib با اتصال به پروتئینی به نام cyclophilin A کمپلکسی می‌سازد که به پروتئین‌های RAS متصل می‌شود، فعالیت آن‌ها را مسدود می‌کند و به این ترتیب سلول‌های سرطانی را از بین می‌برد و رشد سرطان را کند می‌کند. این دارو در یک مطالعه فاز سه برچسب‌باز و چندملیتی با حضور ۵۰۰ بیمار مبتلا به آدنوکارسینوم متاستاتیک لوزالمعده که بیماری‌شان پس از درمان سیستمیک پیشین وخیم شده بود بررسی شده است.