تأییدیه تسریع‌شده سازمان FDA برای داروی dostarlimab در سرطان پیشرفته موضعی رکتوم

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) مجوز تایید تسریع‌شده داروی ایمونوتراپی جمپرلی (Jemperli / dostarlimab-gxly) متعلق به شرکت داروسازی جی‌اس‌کی (GSK) را برای درمان خط اول بیماران بزرگسال مبتلا به سرطان موضعی پیشرفته رکتوم که دارای نقص در سیستم ترمیم ناهماهنگی دی‌ان‌ای (dMMR) یا ناپایداری ریزاقماری بالا (MSI-H) هستند صادر نمود. این تصمیم نقطه عطفی در درمان تومورهای بدخیم دستگاه گوارش به شمار می‌رود، زیرا بیماران را از مداخلات جراحی سنگین و عوارض ماندگار ناشی از پرتوهای لگنی بی‌نیاز می‌سازد. درمان استاندارد سنتی برای این بیماران شامل ترکیبی از شیمی‌درمانی، رادیوتراپی لگن و سپس جراحی برداشتن رکتوم همراه با تعبیه استومی دائمی است؛ اقداماتی که کیفیت زندگی بیماران را به شدت تحت تاثیر قرار داده و عوارضی چون اختلالات ادراری، گوارشی و ناباروری بر جای می‌گذارد. نقص سیستم ترمیم dMMR در حدود ۵ تا ۱۰ درصد بیماران سرطان رکتوم مشاهده می‌شود. نتایج کارآزمایی بالینی پیشگامانه نشان داد که تجویز تک‌دارویی دوستارلیماب به مدت شش ماه موجب دستیابی به پاسخ کامل بالینی ۱۰۰ درصدی در تمامی بیماران تحت مطالعه شد، بدون اینکه هیچ‌یک از آن‌ها به شیمی‌درمانی، پرتودرمانی یا جراحی تکمیلی نیاز پیدا کنند. دوستارلیماب یک آنتی‌بادی مونوکلونال متصل‌شونده به گیرنده PD-1 است که مسیر مهار ایمنی سلول‌های تی را مسدود کرده و سیستم ایمنی بیمار را برای از بین بردن سلول‌های تومور فعال می‌کند. هشدارها و عوارض جانبی گزارش‌شده عمدتا شامل واکنش‌های جانبی با واسطه ایمنی نظیر پنومونیت، کولیت، هپاتیت و اختلالات غدد درون‌ریز است که در این گروه از بیماران به طور دقیق پایش شده و درصد بسیار پایینی از قطع مصرف را در پی داشته است. این دستاورد در محافل انکولوژی به عنوان یکی از درخشان‌ترین نمونه‌های پزشکی دقیق و درمان‌های حفظ اندام تحسین شده است.