تأییدیه تسریع‌شده سازمان FDA برای داروی Ultomiris در درمان بیماری نادر کلیوی نفروپاتی IgA

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) مجوز تایید تسریع‌شده داروی اولتومیریس (Ultomiris / ravulizumab-cwvz) محصول شرکت داروسازی آسترازنکا (AstraZeneca) را برای درمان بیماران بزرگسال مبتلا به نفروپاتی ایمونوگلوبولین ای (IgA Nephropathy) که در معرض خطر پیشرفت سریع بیماری و نارسایی مرحله نهایی کلیه قرار دارند صادر کرد. نفروپاتی IgA یکی از شایع‌ترین بیماری‌های گلومرولی کلیه در جهان است که با تجمع مجتمع‌های ایمنی در کلیه، التهاب موضعی و دفع غیرطبیعی پروتئین در ادرار (پروتئینوری) مشخص می‌شود و در صورت عدم درمان به فیبروز کلیه و نیاز به دیالیز منجر می‌گردد. تاییدیه رگولاتوری FDA بر پایه یافته‌های مثبت کارآزمایی بالینی فاز ۳ موسوم به SANCTUARY به دست آمده است که در آن مصرف راوولیزوماب توانست کاهش آماری معنادار و از نظر بالینی پایداری را در نسبت پروتئین به کراتینین ادرار (UPCR) نسبت به دارونما نشان دهد. راوولیزوماب یک آنتی‌بادی مونوکلونال مهارکننده پروتئین مکمل C5 با اثر طولانی‌مدت است که مسیر نهایی کمپلمان را مسدود کرده و از آسیب‌های بافتی ناشی از کمپلکس حمله غشایی به پودوسیت‌ها و گلومرول‌های کلیوی ممانعت به عمل می‌آورد. با توجه به ماهیت تایید تسریع‌شده، شرکت آسترازنکا ملزم است با ادامه پایش طولانی‌مدت بیماران در فازهای تکمیلی و ارزیابی نرخ تغییرات فیلتراسیون گلومرولی (eGFR) در یک بازه دو ساله، اثرات بالینی محافظت از عملکرد کلیه و به تاخیر انداختن نارسایی کلیوی را تایید نماید. این دارو پیش از این در درمان بیماری‌های نادری نظیر هموگلوبینوری حمله‌ای شبانه (PNH)، سندرم اورمیک همولیتیک غیرمعمول (aHUS) و میاستنی گراویس ژنرالیزه به تایید رسیده بود و ورود آن به حوزه نفرولوژی یک گام بزرگ در گسترش کاربردهای هدفمند مهارکننده‌های سیستم کمپلمان تلقی می‌شود.