سازمان MHRA | گسترش مجوز داروی ژن‌درمانی Casgevy برای کودکان ۵ سال به بالا
MHRA approves gene-editing treatment for children aged five and over with serious inherited blood disorders
خلاصه خبر: آژانس نظارت بر داروها و محصولات مراقبت بهداشتی بریتانیا (MHRA) کاربرد داروی ژن‌درمانی کریسپر Casgevy را برای کودکان ۵ سال به بالا مبتلا به کم‌خونی داسی‌شکل شدید و بتا تالاسمی وابسته به تزریق خون تأیید کرد.
آژانس نظارت بر داروها و محصولات مراقبت بهداشتی بریتانیا (MHRA) با صدور مجوزی تاریخی، دامنه سنی کاربرد درمانی داروی پیشگامانه ژن‌درمانی Casgevy (exagamglogene autotemcel) را به کودکان پنج سال به بالا گسترش داد. این فرآورده درمانی که بر پایه فناوری ویرایش ژن CRISPR/Cas9 توسعه یافته است، پیش‌تر تنها برای بیماران ۱۲ سال به بالا مبتلا به بیماری کم‌خونی داسی‌شکل شدید (Sickle-Cell Disease) و بتا تالاسمی وابسته به تزریق خون (Transfusion-Dependent β-Thalassemia) در دسترس بود. این تصمیم در پی ارزیابی دقیق شواهد علمی جدید مبنی بر ایمنی، کیفیت و اثربخشی این روش در رده‌های سنی پایین‌تر اتخاذ شده است. بیماری کم‌خونی داسی‌شکل و بتا تالاسمی هر دو اختلالات ژنتیکی خونی نادر و پیش‌رونده‌ای هستند که در اثر جهش و خطا در ژن‌های کدکننده هموگلوبین رخ می‌دهند؛ پروتئینی حیاتی در گلبول‌های قرمز که وظیفه انتقال اکسیژن را در سرتاسر بدن بر عهده دارد. در مبتلایان به کم‌خونی داسی‌شکل شدید، بدشکلی و داسی‌شکل شدن گلبول‌های قرمز موجب انسداد عروقی، بحران‌های دردی فوق‌العاده شدید و ناتوان‌کننده، آسیب‌های ساختاری به اندام‌های حیاتی، عفونت‌های تهدیدکننده حیات و کم‌خونی مزمن می‌گردد. از سوی دیگر، بیماران مبتلا به بتا تالاسمی شدید با کم‌خونی حاد مواجه بوده و ناچارند در تمام طول زندگی خود، هر سه تا پنج هفته یک‌بار تحت تزریق مکرر خون و دارودرمانی فشرده برای دفع بار اضافی آهن قرار گیرند. مکانیسم عمل داروی Casgevy به شیوه سلول‌درمانی اتولوگ با اصلاح ژنتیکی برون‌تنی (ex vivo) طراحی شده است. در این فرآیند، سلول‌های بنیادی خونساز از مغز استخوان خود بیمار جمع‌آوری شده و در محیط آزمایشگاهی پیشرفته، ژن معیوب مرتبط با مهار تولید هموگلوبین جنینی هدف ویرایش قرار می‌گیرد تا پس از بازگرداندن به بدن، گلبول‌های قرمز حاوی هموگلوبین فعال و عملکردی تولید کنند. پیش از پیوند مجدد این سلول‌های اصلاح‌شده، بیمار دوره‌ای از درمان آماده‌سازی (Conditioning) را برای پاکسازی مغز استخوان سپری می‌کند. جولیان بیچ (Julian Beach)، مدیر عملیات MHRA، تأکید کرد که این تاییدیه فرصتی دگرگون‌کننده را برای تغییر مسیر زندگی کودکان خردسال مبتلا به این بیماری‌های مادام‌العمر و مرگبار فراهم می‌سازد. نهاد نظارتی بریتانیا نظارت مداوم و ساختاریافته بر ایمنی طولانی‌مدت این درمان را در کودکان ادامه خواهد داد.
پرسش‌های متداول درباره این خبر
موضوع اصلی این گزارش چیست؟
آژانس نظارت بر داروها و محصولات مراقبت بهداشتی بریتانیا (MHRA) کاربرد داروی ژن‌درمانی کریسپر Casgevy را برای کودکان ۵ سال به بالا مبتلا به کم‌خونی داسی‌شکل شدید و بتا تالاسمی وابسته به تزریق خون تأیید کرد.
مرجع و منبع انتشار این خبر کجاست؟
این گزارش بر پایهٔ بیانیهها و اطلاعات منتشرشده از سوی gov.uk در بخش رگولاتوری تنظیم شده است.
عنوان بین‌المللی و لاتین این موضوع چیست؟
MHRA approves gene-editing treatment for children aged five and over with serious inherited blood disorders
به مدیونایتد بپیوندید 🎉
جدیدترین اخبار دارو و سلامت را در شبکههای اجتماعی دنبال کنید