سازمان MHRA داروی Triheptanoin با نام تجاری Dojolvi را برای اختلالات نادر متابولیک تأیید کرد

سازمان نظارت بر داروها و محصولات سلامت بریتانیا (MHRA) مجوز بازاریابی داروی Triheptanoin با نام تجاری Dojolvi را برای درمان بزرگسالان و کودکان مبتلا به گروهی از اختلالات ژنتیکی نادر متابولیک موسوم به اختلالات اکسیداسیون اسیدهای چرب زنجیره بلند (LC-FAOD) صادر کرد. این بیماری‌های ارثی نادر مانع از توانایی طبیعی بدن در تجزیه چربی‌های زنجیره بلند و تبدیل آن‌ها به انرژی سلولی می‌شوند؛ امری که می‌تواند به بحران‌های شدید افت قند خون، نارسایی حاد قلبی، آسیب‌های پیشرونده کبدی، رابدومیولیز و ضعف شدید عضلانی در بیماران منجر گردد. داروی Dojolvi به عنوان یک تری‌گلیسرید سنتزی خالص حاوی اسیدهای چرب با تعداد هفت کربن (اسید چرب با کربن فرد) فرموله شده است و یک منبع انرژی جایگزین و حیاتی برای چرخه اسید سیتریک سلولی فراهم می‌آورد که عملکرد آن کاملاً مستقل از مسیر آنزیمی معیوب اکسیداسیون چربی است. این فرآورده به شکل مایع خوراکی تجویز می‌شود و بیماران باید آن را روزانه به همراه وعده‌های غذایی و در چارچوب یک رژیم غذایی دقیق و تحت نظارت متخصصان تغذیه بالینی مصرف نمایند. کارآزمایی‌های بالینی نشان داده‌اند که مصرف منظم این دارو دفعات بستری در بیمارستان به دلیل بحران‌های متابولیک را کاهش داده و تحمل فعالیت بدنی را به طور معناداری ارتقا می‌بخشد. جولیان بیچ (Julian Beach)، مدیر اجرایی بخش عملیات در سازمان MHRA، تصریح کرد که ایمنی و اثربخشی داروی Dojolvi با بالاترین استانداردهای علمی ارزیابی شده است تا دسترسی سریع بیماران مبتلا به این بیماری بسیار نادر به درمانی هدفمند تضمین گردد. سازمان MHRA تأکید کرده است که ایمنی این فرآورده به طور پیوسته از طریق سامانه کارت زرد (Yellow Card) رصد خواهد شد و پزشکان باید عوارض جانبی گوارشی شایع مانند دردهای شکمی، اسهال و حالت تهوع را در طول دوره درمان پایش نمایند.